diminution de la huntingtine
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Pleins feux sur la huntingtine : un outil pour mesurer en temps réel la diminution de la huntingtine
Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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Une note d’espoir : une mise à jour des données de l’essai GENERATION-HD1 de la société ROCHE
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
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Essais PRECISIONS HD-1 et HD-2 de la compagnie Wave Life Sciences : résultats décevants
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
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Mauvaise nouvelle du groupe Roche et de la compagnie Ionis – L’essai clinique ASO est interrompu prématurément.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
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GPR52 : exploration d’un nouveau moyen de réduire la huntingtine
Une équipe de recherche chinoise a développé un nouveau moyen de réduire indirectement la protéine huntingtine en ciblant une protéine appelée GPR52. Les molécules qu’ils ont conçues étaient protectrices dans les cellules et chez les souris MH
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ConfĂ©rence thĂ©rapeutique sur la maladie de Huntington – Jour 3
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
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Que signifie COVID-19 pour les familles avec la maladie de Huntington et pour la recherche Huntington?
Le point sur COVID-19:qu'est ce que ça signifie pour les familles HD , quel est l' impact sur la recherche HD ,et comment il a changé la façon dont la science travaille ?
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Un nouvel outil intéressant de diminution de la huntingtine a été décrit
Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
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Les détails émergent du premier essai clinique de thérapie génique dans le cadre la maladie de Huntington
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.