diminution de la huntingtine
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uniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique pour la MH
Après une pause de 3 mois dans le recrutement en raison de préoccupations concernant les effets secondaires, uniQure a partagé la bonne nouvelle que leur essai de thérapie génique AMT-130 pour la MH se poursuivra comme prévu, avec de nouvelles mesures de sécurité en place.
Par Dr Leora Fox -
Mise à jour sur l’essai PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration annonçant que le recrutement de participants dans la branche américaine de l’essai PIVOT-HD a été suspendu. Dans cet article, nous allons expliquer exactement ce qui est connu et ce que cette annonce signifie.
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
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Une cuillère de branaplam aide à réduire la huntingtine
Le branaplam était initialement conçu pour traiter l’amyotrophie spinale, mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour traiter la maladie de Huntington. Ce médicament oral réduit la protéine huntingtine et sera maintenant testé dans une étude appelée VIBRANT-HD.
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Braquer les projecteurs sur la huntingtine : un outil pour mesurer la réduction de la huntingtine en temps réel
Un nouvel outil d’imagerie permet aux scientifiques de mesurer directement les niveaux de la protéine huntingtine toxique dans les modèles animaux de la maladie de Huntington, nous permettant de voir à quel point les thérapies de réduction de la huntingtine fonctionnent dans leur cerveau
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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Trouver le bon côté : une mise à jour sur les données de l’essai GENERATION-HD1 de Roche
Les premiers résultats de l’essai GENERATION-HD1 sur la réduction de la huntingtine, mené par Roche et interrompu, ont été partagés cette semaine avec la communauté HD. HDBuzz explique ce qu’ils ont trouvé et ce qui va suivre.
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Résultats décevants des essais PRECISION-HD1 et 2 de Wave
Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante que leurs deux ASO en essais de Phase 1/2 chez des patients atteints de MH n’ont pas réussi à réduire la huntingtine mutante.
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Mauvaise nouvelle du groupe Roche et de la compagnie Ionis – L’essai clinique ASO est interrompu prématurément.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
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GPR52 : exploration d’un nouveau moyen de réduire la huntingtine
Une équipe de recherche chinoise a développé un nouveau moyen de réduire indirectement la protéine huntingtine en ciblant une protéine appelée GPR52. Les molécules qu’ils ont conçues étaient protectrices dans les cellules et chez les souris MH