Huntington’s disease research news.

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Pour la communauté mondiale MH.

Dix rĂšgles d’or pour lire un article scientifique

Évitez le battage mĂ©diatique : HDBuzz prĂ©sente dix ‘rĂšgles d’or’ pour lire un article de presse ou un communiquĂ© sur la maladie de Huntington

ÉditĂ© par Dr Jeff Carroll, PhD
Traduit par Nicolas Casadei

De rĂ©els progrĂšs sont rĂ©alisĂ©s sur la voie des traitements de la maladie de Huntington, mais parfois on a l’impression que les scientifiques promettent plus qu’ils ne peuvent tenir. Alors, HDBuzz a Ă©laborĂ© dix ‘rĂšgles d’or’ pour t’aider Ă  dĂ©cider si un article de presse ou un communiquĂ© offre de vĂ©ritables promesses pour la MH, ou si ses affirmations doivent ĂȘtre prises avec des pincettes.

Flocons de neige et glaciers

HDBuzz adore la science. Dans nos moments les plus philosophiques, nous aimons imaginer toute la recherche scientifique mondiale comme une multitude de flocons de neige, se déposant doucement sur un sommet de montagne et se compactant progressivement, au fil des mois, des années et des décennies, en un énorme glacier irrésistible capable de sculpter des montagnes entiÚres.

Comme un glacier, la science avance lentement mais peut dĂ©placer des montagnes. Ne te laisse pas tromper par quelqu'un qui suggĂšre qu'un seul flocon de neige peut faire de mĂȘme.
Comme un glacier, la science avance lentement mais peut dĂ©placer des montagnes. Ne te laisse pas tromper par quelqu’un qui suggĂšre qu’un seul flocon de neige peut faire de mĂȘme.

Aucun flocon de neige ne pourrait faire cela seul, mais combinĂ©, au fil du temps, le pouvoir de la science de changer le monde – et d’amĂ©liorer la vie des personnes atteintes de la MH – est immense.

Comment la science atteint le public

La science devient ‘officielle’ lorsqu’un article sur une recherche est publiĂ© dans une revue scientifique Ă©valuĂ©e par des pairs. Mais une grande partie de la science atteint le public par le biais de communiquĂ©s de presse.

La concurrence croissante pour des financements rares signifie que la publication de résultats dans une revue scientifique peut ne pas suffire aux scientifiques pour poursuivre leurs travaux.

Les agences qui financent la science suivent l’exemple du public, donc une façon pour les chercheurs d’obtenir des financements est d’enthousiasmer le public pour leurs recherches. Ainsi, lorsqu’un travail ne s’est jusqu’à prĂ©sent concentrĂ© que sur un petit domaine, une façon d’exciter les gens est de les faire imaginer le glacier entier, plutĂŽt que juste le flocon de neige.

Ainsi, les universitĂ©s et les entreprises de recherche ont des services de presse, dont le travail est d’encourager les scientifiques Ă  produire des communiquĂ©s de presse, dans lesquels ils spĂ©culent souvent sur les applications que leurs travaux pourraient avoir Ă  l’avenir.

Bien sĂ»r, une partie de l’objectif de la science est de trouver des applications concrĂštes aux nouvelles dĂ©couvertes. Mais c’est une arme Ă  double tranchant, car beaucoup de choses qui pourraient se produire ne se produisent jamais.

Une autre couche de spĂ©culation peut s’ajouter lorsque les communiquĂ©s de presse sont transformĂ©s par les blogueurs et les journalistes en articles d’actualitĂ©. Écrire sur de grandes percĂ©es dans des maladies courantes attire plus de clics et vend plus de journaux qu’écrire sur de petits progrĂšs et des conditions obscures.

Quel est le problĂšme ?

Le rĂ©sultat peut ĂȘtre que les communiquĂ©s de presse et les articles d’actualitĂ© finissent parfois par promettre des choses que la recherche scientifique ne pourrait jamais rĂ©aliser – ou qui sont beaucoup plus Ă©loignĂ©es que ce que suggĂšre un article.

Ce n’est la faute ni des scientifiques individuels, ni du service de presse, ni des blogueurs ou des journalistes, ni des personnes qui lisent les articles. Personne n’a l’intention de tromper – mais parfois cela peut ĂȘtre le rĂ©sultat, et c’est une mauvaise nouvelle car cela peut conduire Ă  la dĂ©ception et Ă  la perte d’espoir.

Dix rùgles d’or

La bonne nouvelle est que la dĂ©ception peut ĂȘtre Ă©vitĂ©e si les lecteurs savent quoi rechercher.

Ainsi, HDBuzz a Ă©laborĂ© dix rĂšgles d’or pour lire un communiquĂ© de presse ou un article scientifique. Elles sont lĂ  pour t’aider Ă  tirer espoir des nouvelles scientifiques lorsque c’est justifiĂ© – et Ă  Ă©viter d’ĂȘtre déçu lorsque ce n’est pas le cas.

  • Sois sceptique envers quiconque promet un « remĂšde » pour la MH maintenant ou dans un avenir proche.

  • Si quelque chose semble trop beau pour ĂȘtre vrai, c’est probablement le cas.

« La bonne nouvelle est que la dĂ©ception peut ĂȘtre Ă©vitĂ©e si les lecteurs savent quoi rechercher »

  • La recherche a-t-elle Ă©tĂ© publiĂ©e dans une revue scientifique Ă©valuĂ©e par des pairs ? Si non, le communiquĂ© de presse n’est peut-ĂȘtre guĂšre plus que de la spĂ©culation.

  • Demande-toi si le communiquĂ© de presse annonce les rĂ©sultats d’un projet – ou simplement le dĂ©but du projet, un nouveau partenariat ou une approbation de financement. Il y a une grande diffĂ©rence.

  • La seule façon de montrer que quelque chose fonctionne chez les patients atteints de la MH est de le tester chez les patients atteints de la MH.

  • Un rĂ©sultat positif dans un modĂšle animal de la MH est un trĂšs bon dĂ©but – mais ne peut pas ĂȘtre qualifiĂ© de remĂšde – et beaucoup de choses qui fonctionnent chez les souris Ă©chouent lorsqu’elles sont testĂ©es chez l’homme.

  • Quelque chose qui n’a pas Ă©tĂ© testĂ© dans un modĂšle animal de la MH a encore un trĂšs long chemin Ă  parcourir pour devenir un traitement.

  • Ton esprit est comme une maison – c’est bien de le garder ouvert, mais si tu le laisses grand ouvert, tu ne sais jamais qui va y entrer.

  • Tu n’es pas sĂ»r de quelque chose que tu as lu ? Demande Ă  HDBuzz d’en parler !

  • Enfin, rappelle-toi que chaque jour, la science nous rapproche de traitements efficaces pour la MH. MĂȘme les rĂ©sultats nĂ©gatifs et les Ă©checs de traitement nous aident Ă  nous concentrer sur des idĂ©es plus fructueuses.

Un exemple – la thĂ©rapie gĂ©nique ‘bloquer et remplacer’

RĂ©cemment, un article intitulĂ© « Un camion de livraison molĂ©culaire sert un cocktail de thĂ©rapie gĂ©nique » est apparu sur le site d’actualitĂ©s Science Daily. Des articles similaires sont apparus sur de nombreux autres sites, tous rapportant les travaux dirigĂ©s par le Prof R Jude Samulski de l’UniversitĂ© de Caroline du Nord, et publiĂ©s dans la revue PNAS.

L’article de presse rĂ©vĂ©lait que l’équipe de Samulski avait fait quelque chose d’assez impressionnant. La recherche portait sur une maladie appelĂ©e dĂ©ficit en alpha-1-antitrypsine – ‘alpha-1’ en abrĂ©gĂ©.

Les personnes atteintes d’alpha-1 dĂ©veloppent des problĂšmes hĂ©patiques, car elles ont deux copies dĂ©fectueuses d’un gĂšne qui indique aux cellules comment fabriquer la protĂ©ine alpha 1. Une partie du problĂšme est que la protĂ©ine saine est manquante, et une partie du problĂšme est que la protĂ©ine mutante fabriquĂ©e par les cellules est nocive.

Le groupe de Samulski a utilisĂ© une forme de thĂ©rapie gĂ©nique ‘à double canon’ pour rĂ©soudre ce problĂšme chez des souris prĂ©sentant le mĂȘme problĂšme gĂ©nĂ©tique. Tout d’abord, ils ont fabriquĂ© une molĂ©cule semblable Ă  l’ADN qui bloquerait la production de la protĂ©ine anormale – une forme de silençage gĂ©niquesilençage gĂ©nique Une approche pour traiter la MH, utilisant des molĂ©cules ciblant les cellules pour leur intimer de ne pas produire la protĂ©ine huntingtine nuisible. Ensuite, ils ont ajoutĂ© un gĂšne de remplacement qui serait utilisĂ© par les cellules comme une recette pour fabriquer la protĂ©ine saine.

Ils ont emballĂ© ces deux charges utiles dans un virus appelĂ© AAVAAV Un virus qui peut ĂȘtre utilisĂ© pour administrer des mĂ©dicaments de thĂ©rapie gĂ©nique aux cellules. AAV dĂ©signe un virus adĂ©no-associĂ©., qui s’attache aux cellules et y injecte son contenu. Les souris traitĂ©es avec le virus ont retrouvĂ© des niveaux sains de la protĂ©ine alpha-1 et n’ont pas dĂ©veloppĂ© de problĂšmes hĂ©patiques.

Excellent travail – dommage pour le communiquĂ© de presse

Soyons clairs – c’est une excellente science et une approche innovante d’une maladie dĂ©vastatrice. Alors quel est le problĂšme ?

Utilise nos dix rÚgles d'or pour te protéger contre le battage médiatique et la déception.
Utilise nos dix rĂšgles d’or pour te protĂ©ger contre le battage mĂ©diatique et la dĂ©ception.

Eh bien, cette recherche est apparue sur notre radar parce que les reportages Ă  son sujet mentionnaient tous le potentiel de l’approche pour traiter d’autres maladies de ‘repliement des protĂ©ines’ comme « la fibrose kystique, la maladie de Huntington, la sclĂ©rose latĂ©rale amyotrophique 
 et la maladie d’Alzheimer ».

Les articles d’actualitĂ© disaient cela, car c’est ce qui Ă©tait dit dans un communiquĂ© de presse des chercheurs eux-mĂȘmes, et Ă  nouveau dans l’article de PNAS.

Le problĂšme est que la recherche n’impliquait directement aucune de ces autres maladies – et d’énormes obstacles s’opposent Ă  son fonctionnement dans la maladie de Huntington ou les autres conditions mentionnĂ©es. Mais tu ne le saurais pas nĂ©cessairement en lisant les articles d’actualitĂ©.

Dans le cas de la MH, il y a deux problĂšmes principaux. Le premier est que la protĂ©ine huntingtineProtĂ©ine huntingtine La protĂ©ine produite par le gĂšne MH. qui cause la MH est Ă©norme – sept fois plus grande que la protĂ©ine alpha-1. Le virus AAVAAV Un virus qui peut ĂȘtre utilisĂ© pour administrer des mĂ©dicaments de thĂ©rapie gĂ©nique aux cellules. AAV dĂ©signe un virus adĂ©no-associĂ©. est tout simplement trop petit pour dĂ©livrer un gĂšne de remplacement de la huntingtine. D’autres virus pourraient le faire, mais ils ne sont pas aussi bons pour dĂ©livrer la cargaison dans les cellules. L’autre problĂšme est qu’une fois que la protĂ©ine alpha-1 a Ă©tĂ© fabriquĂ©e, elle est libĂ©rĂ©e dans la circulation sanguine, ce qui signifie qu’un peu va loin. La protĂ©ine huntingtineProtĂ©ine huntingtine La protĂ©ine produite par le gĂšne MH., en revanche, fait tout son travail (et ses dĂ©gĂąts) Ă  l’intĂ©rieur des cellules – donc toute thĂ©rapie gĂ©nique doit pĂ©nĂ©trer dans beaucoup plus de cellules pour ĂȘtre bĂ©nĂ©fique.

Le rĂ©sultat de ces problĂšmes est que l’approche – aussi ingĂ©nieuse soit-elle – ne peut tout simplement pas ĂȘtre appliquĂ©e Ă  la MH maintenant, et mĂȘme si elle Ă©tait radicalement modifiĂ©e, il est peu probable qu’elle profite aux patients atteints de la MH avant au moins une dĂ©cennie – si jamais elle le fait.

Tu pourrais penser qu’il faut tout savoir sur la thĂ©rapie gĂ©nique pour pouvoir repĂ©rer ces problĂšmes dans son application Ă  la MH.

En fait, il y a suffisamment d’indices pour permettre aux non-scientifiques de traiter cette percĂ©e particuliĂšre avec prudence, mĂȘme si elle aurait pu apparaĂźtre dans une alerte Google News pour « maladie de Huntington ».

Utilisation des rùgles d’or

L’application de nos rĂšgles d’or Ă  ce communiquĂ© de presse particulier fait sonner plusieurs sonnettes d’alarme.

RĂšgle 2. Le communiquĂ© de presse suggĂšre que cette approche unique pourrait ĂȘtre utile pour cinq maladies diffĂ©rentes et majeures – cela semble incroyable
 serait-ce trop beau pour ĂȘtre vrai ? ProcĂšde avec prudence.

RĂšgle 5. TestĂ© chez des patients atteints de la MH ? Non, cette recherche n’est allĂ©e que jusqu’aux souris.

RĂšgles 6 et 7. Qu’en est-il d’un modĂšle animal de la MH ? Non, les souris Ă©taient des modĂšles pour la dĂ©ficience en alpha-1, pas pour la maladie de Huntington.

Tu n’as donc pas besoin d’ĂȘtre un expert en science de la thĂ©rapie gĂ©nique pour que nos rĂšgles provoquent un scepticisme sain Ă  propos de ce communiquĂ© de presse particulier.

C’est lĂ  qu’interviennent les rĂšgles 8 et 9 – garde l’esprit ouvert mais reste prudent quant aux percĂ©es – et si tu lis quelque chose dont tu n’es pas sĂ»r, n’hĂ©site pas Ă  demander Ă  HDBuzz d’enquĂȘter – soit en envoyant un e-mail Ă  editor@hdbuzz.net soit en utilisant le formulaire de suggestion sur HDBuzz.net.

RĂšgle dix

La rĂšgle numĂ©ro dix est notre prĂ©fĂ©rĂ©e, car elle nous ramĂšne Ă  l’exaltation des flocons de neige et du glacier. La rĂšgle numĂ©ro dix est lĂ  pour nous rappeler que, quoi qu’une information particuliĂšre puisse ou ne puisse pas nous dire sur la recherche de traitements efficaces contre la maladie de Huntington, nous sommes un peu plus prĂšs aujourd’hui qu’hier, et demain nous le serons encore plus.

En savoir plus

Les auteurs n’ont aucun conflit d’intĂ©rĂȘt Ă  dĂ©clarer.

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AAV
Un virus qui peut ĂȘtre utilisĂ© pour administrer des mĂ©dicaments de thĂ©rapie gĂ©nique aux cellules. AAV dĂ©signe un virus adĂ©no-associĂ©.
Protéine huntingtine
La protéine produite par le gÚne MH.
silençage génique
Une approche pour traiter la MH, utilisant des molécules ciblant les cellules pour leur intimer de ne pas produire la protéine huntingtine nuisible

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