Jeff CarrollPar Dr Jeff Carroll Edité par Dr Ed Wild Traduit par Pr Christine Verellen-Dumoulin

La firme néerlando-américaine uniQure a reçu l'autorisation de la FDA ,le régulateur américain des médicaments ,pour commencer le tout premier essai de thérapie génique dans la maladie de Huntington. Son projet est d'utiliser un virus ,injecté dans le cerveau ,pour transformer les cellules en une usine fabriquant une arme pour diminuer la protéine huntingtine toxique .

Le point sur la diminution de la huntingtine

Chez HDBuzz nous sommes particulièrement enthousiastes pour la diminution de la huntingtine- un groupe de méthodes pour traiter la maladie de Huntington . La réduction de la huntingtine peut être atteinte en utilisant beaucoup de techniques différentes pour obtenir un but unique : diminuer les niveaux de la protéine huntingtine mutée dans les cellules.

Le traitement AMT-130 d' UniQure utilisera un virus adéno- associé (AAV) pour apporter  la thérapie génique de diminution de la huntingtine dans le  cerveau
Le traitement AMT-130 d' UniQure utilisera un virus adéno- associé (AAV) pour apporter la thérapie génique de diminution de la huntingtine dans le cerveau

La maladie de Huntington est causée par la version mutée du gène que nous avons tendance à appeler comme le gène MH.Le gène est la cause première de la maladie mais le principal faiseur de troubles est la protéine huntingtine mutée dont le gène est la recette .

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