La maladie de Huntington fait le Buzz depuis qu'UniQure est en tête de course de la thérapie génique.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Par Dr Jeff Carroll 3 février 2019 Edité par Professor Ed Wild Traduit par Pr Christine Verellen-Dumoulin Initialement publié le 29 janvier 2019
La firme néerlando-américaine uniQure a reçu l'autorisation de la FDA ,le régulateur américain des médicaments ,pour commencer le tout premier essai de thérapie génique dans la maladie de Huntington. Son projet est d'utiliser un virus ,injecté dans le cerveau ,pour transformer les cellules en une usine fabriquant une arme pour diminuer la protéine huntingtine toxique .
Le point sur la diminution de la huntingtine
Chez HDBuzz nous sommes particulièrement enthousiastes pour la diminution de la huntingtine- un groupe de méthodes pour traiter la maladie de Huntington . La réduction de la huntingtine peut être atteinte en utilisant beaucoup de techniques différentes pour obtenir un but unique : diminuer les niveaux de la protéine huntingtine mutée dans les cellules.
La maladie de Huntington est causée par la version mutée du gène que nous avons tendance à appeler comme le gène MH.Le gène est la cause première de la maladie mais le principal faiseur de troubles est la protéine huntingtine mutée dont le gène est la recette .
