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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
Dernières actualités
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Des chirurgiens moléculaires pour la maladie de Huntington prennent le train en marche avec les avancées de CRISPR
Une nouvelle technologie basée sur CRISPR, appelée RIDE, représente un bond en avant pour cette technologie révolutionnaire. Avec la précision d’un scalpel assez tranchant pour réécrire le code même de la vie, les chercheurs l’ont utilisée dans l’espoir de traiter la maladie de Huntington.
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À l’écoute des murmures : Comment une minuscule protéine pourrait transformer la recherche sur la MH
Une étude de 14 ans suivant les niveaux de NfL chez des personnes porteuses du gène de la MH montre que cette minuscule protéine peut signaler la progression de la maladie de nombreuses années avant l’apparition des symptômes. Cette étude de suivi la plus longue à ce jour renforce le poids de la NfL comme…
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Sonnez l’alarme : Le sommeil est affecté avant l’apparition des symptômes de la maladie de Huntington
Pour la Semaine de sensibilisation au sommeil (du 9 au 15 mars), HDBuzz tire la sonnette d’alarme sur les troubles du sommeil dans la maladie de Huntington. De nouvelles recherches suggèrent que les changements de sommeil commencent tôt, avant l’apparition d’autres symptômes — mais il existe des mesures que tu peux prendre pour mieux dormir…
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Gym cérébral : Rester mentalement actif pourrait ralentir la maladie de Huntington
De nouvelles recherches suggèrent que l’engagement cognitif – garder son cerveau occupé avec des activités comme la lecture, les puzzles ou l’apprentissage de nouvelles compétences – pourrait aider à protéger le cerveau, ralentissant potentiellement la progression des symptômes de la maladie de Huntington.
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Une nouvelle clé pour la MH ? Comment TDP43 pourrait gâcher le spectacle
Comme un monteur qui supprime les ratés, nos cellules éditent aussi leurs machines protéiques pour créer des films qui valent la peine d’être regardés. Une nouvelle recherche révèle que le monteur cellulaire est distrait dans la maladie de Huntington.
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Stabiliser les faux pas génétiques pourrait aider à ralentir la maladie de Huntington
Grâce à la technologie CRISPR, des scientifiques ont découvert des gènes qui contrôlent les faux pas génétiques C-A-G dans la maladie de Huntington
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de réduction de la huntingtine sélective d’allèle