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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
Dernières actualités
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
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SURVEYOR ouvre la voie aux médicaments qui traitent la cognition
Sage Therapeutics a annoncé les résultats de SURVEYOR, un essai qui a examiné les changements cognitifs chez les personnes atteintes de MH et testé la sécurité à court terme du dalzanemdor. L’étude était petite mais a atteint ses principaux objectifs, et d’autres essais sont en cours.
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Deux oiseaux d’une pierre : les médicaments réduisant HTT ciblent aussi les expansions CAG
Dans un rebondissement surprenant, les médicaments oraux réduisant HTT ralentissent également l’expansion somatique dans le gène HTT. Une nouvelle étude utilisant des cellules en culture pour cette découverte fortuite a identifié le gène PMS1 comme acteur clé dans le ralentissement des expansions CAG.
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Une nouvelle ère pour HDBuzz
Depuis 14 ans ,HDBuzz a donné des informations vraies sur la recherche et les essais dans la maladie de Huntington .Vu la démission de nos chers Ed et Jeff ,Rachel , Sarah et Leora vont reprendre le flambeau de HDBuzz is
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Combien c’est trop ? Explorer le seuil toxique des CAG dans le cerveau de la maladie de Huntington
De nouveaux travaux de chercheurs de Londres utilisent des souris pour cerner le nombre de répétitions CAG nécessaires pour causer les symptômes de la maladie de Huntington. Leurs travaux pointent vers moins de 185 CAG comme seuil.
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Pleurer toutes les larmes de son corps : détecter la huntingtine dans les larmes.
Est-ce que quelqu'un coupe des oignons ? La huntingtine expansée peut désormais être détectée dans les larmes pour aider les scientifiques à suivre la progression de la maladie.
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Comprendre les expansions au niveau cellulaire
Les scientifiques ont examiné les expansions CAG dans les cerveaux de personnes atteintes de MH pour voir quelles cellules sont affectées
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Hutington – Troisième jour
HDBuzz est de retour pour le dernier jour de la conférence CHDI, jeudi 29 février à Palm Springs en Californie. Cet article résume nos mises à jour en temps réel de la conférence dans un langage convivial. Des gènes aux médicaments La session de la matinée se concentrera sur la façon dont la génétique humaine…
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – Deuxième jour
HDBuzz est de retour pour le deuxième jour de la conférence CHDI, mercredi 28 février à Palm Springs en Californie. Cet article résume nos mises à jour de la conférence dans un langage convivial. Il s’agit d’une maladie du cerveau La session de ce matin s’intitule « Il s’agit d’une maladie du cerveau » et…
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington – 2024 – Premier jour
Consultez les mises à jour sur la recherche du premier jour de la conférence thérapeutique 2024 sur la maladie de Huntington #HDTC2024