essai clinique
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de réduction de la huntingtine sélective d’allèle
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Hutington – Troisième jour
HDBuzz est de retour pour le dernier jour de la conférence CHDI, jeudi 29 février à Palm Springs en Californie. Cet article résume nos mises à jour en temps réel de la conférence dans un langage convivial. Des gènes aux médicaments La session de la matinée se concentrera sur la façon dont la génétique humaine…
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.
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Étude Roche Phase II GENERATION HD2 en cours
Roche a publié une lettre communautaire au début de 2023, pour partager que leur essai clinique de Phase II visant à étudier le médicament réducteur de huntingtine, tominersen, est maintenant en cours. Dans cet article, nous résumons les dernières nouvelles concernant ce médicament réducteur de huntingtine.
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Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD
La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.
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uniQure obtient le feu vert pour reprendre les tests de thérapie génique pour la MH
Après une pause de 3 mois dans le recrutement en raison de préoccupations concernant les effets secondaires, uniQure a partagé la bonne nouvelle que leur essai de thérapie génique AMT-130 pour la MH se poursuivra comme prévu, avec de nouvelles mesures de sécurité en place.
Par Dr Leora Fox -
Mise à jour sur l’essai PIVOT-HD de PTC Therapeutics
La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration annonçant que le recrutement de participants dans la branche américaine de l’essai PIVOT-HD a été suspendu. Dans cet article, nous allons expliquer exactement ce qui est connu et ce que cette annonce signifie.
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Elan en avant pour les compagnies ROCHE et WAVE s’agissant des dernières nouvelles portant sur les essais de diminution de la huntingtine.
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.