essai clinique
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La preuve par l’édition : découpage des données sur la pridopidine
6 min de lecture
La pridopidine a été testée comme traitement potentiel de la maladie d’Alzheimer pendant des décennies. Le vaste essai PROOF-HD n’a pas atteint ses principaux objectifs, mais ses résultats sont désormais publiés. La publication met à disposition l’ensemble des données, ce qui permet à la communauté des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer de tirer des…
Par Dr Leora Fox -
La Pridopidine se heurte à un obstacle : L’EMA refuse d’approuver le traitement de la maladie de Huntington
5 min de lecture
L’EMA a rejeté la pridopidine pour le traitement de la MH en Europe. Bien que décevant, ce résultat est cohérent avec les données des essais. Prilenia prévoit d’autres études et, malgré les revers, la recherche sur la MH en 2025 continue d’apporter de l’élan et de l’espoir.
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Ciel bleu pour Skyhawk : nouvelles positives de l’essai de Phase 1 pour SKY-0515
6 min de lecture
Il y a encore de bonnes nouvelles à l’horizon dans le domaine thérapeutique de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de Skyhawk Therapeutics concernant leur petite molécule SKY-0515 qui diminue la huntingtine et cible l’expansion somatique.
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Attachez vos ceintures : La thérapie génique AMT-130 semble ralentir les signes de la maladie de Huntington dans l’essai clinique de phase I/II
11 min de lecture
Plus de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part d’uniQure, dont la thérapie génique à dose unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des symptômes de la maladie
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Nouvelles positives de l’essai SELECT-HD de Wave Life Sciences
9 min de lecture
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont sortis, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de réduction de la huntingtine sélective d’allèle
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Aucun pivot nécessaire pour le médicament PTC-518
9 min de lecture
PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
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Conférence thérapeutique sur la maladie de Hutington – Troisième jour
17 min de lecture
HDBuzz est de retour pour le dernier jour de la conférence CHDI, jeudi 29 février à Palm Springs en Californie. Cet article résume nos mises à jour en temps réel de la conférence dans un langage convivial. Des gènes aux médicaments La session de la matinée se concentrera sur la façon dont la génétique humaine…
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Mises à jour de PTC Therapeutics et uniQure sur leurs essais de réduction de la huntingtine
11 min de lecture
PTC Therapeutics et uniQure ont toutes deux partagé des mises à jour de leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de réduction de la huntingtine. Nous explorons les données présentées de ces deux études et ce que cela signifie pour les familles touchées par la MH.
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Étude Roche Phase II GENERATION HD2 en cours
6 min de lecture
Roche a publié une lettre communautaire au début de 2023, pour partager que leur essai clinique de Phase II visant à étudier le médicament réducteur de huntingtine, tominersen, est maintenant en cours. Dans cet article, nous résumons les dernières nouvelles concernant ce médicament réducteur de huntingtine.
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Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD
8 min de lecture
La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.