essai clinique
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Mises à jour d’uniQure sur leur thérapie génique pour la maladie de Huntington
uniQure mène des essais de sécurité de la première thérapie génique pour la MH. Un communiqué de presse récent a fourni une mise à jour d’un an sur le premier groupe de 10 personnes qui ont subi une chirurgie pour recevoir ce médicament expérimental. Parlons davantage de ce que cela signifie.
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L’intelligence artificielle pour sauver la situation. Comment des ordinateurs intelligents nous aident à comprendre la maladie de Huntington ?
Des scientifiques d'IBM et de la Fondation CHDI ont utilisé l’intelligence artificielle pour analyser les ensembles de données des essais observationnels sur la MH afin de modéliser la progression de la maladie.
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Une cuillère de branaplam aide à réduire la huntingtine
Le branaplam était initialement conçu pour traiter l’amyotrophie spinale, mais un nouvel article décrit comment il pourrait être prometteur pour traiter la maladie de Huntington. Ce médicament oral réduit la protéine huntingtine et sera maintenant testé dans une étude appelée VIBRANT-HD.
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Un médicament pris par voie orale peut changer le cours de l’histoire de la diminution de la huntingtine.
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
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Trouver le bon côté : une mise à jour sur les données de l’essai GENERATION-HD1 de Roche
Les premiers résultats de l’essai GENERATION-HD1 sur la réduction de la huntingtine, mené par Roche et interrompu, ont été partagés cette semaine avec la communauté HD. HDBuzz explique ce qu’ils ont trouvé et ce qui va suivre.
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Résultats décevants des essais PRECISION-HD1 et 2 de Wave
Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante que leurs deux ASO en essais de Phase 1/2 chez des patients atteints de MH n’ont pas réussi à réduire la huntingtine mutante.
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Tristes nouvelles de Roche et Ionis – Essai ASO arrêté prématurément
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l’essai de phase III du tominersen pour réduire la huntingtine a été arrêté prématurément
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Mises à jour suite à la réunion plénière d’EHDN 2020
Lisez notre résumé des dernières mises à jour suite à la réunion plénière EHDN 2020
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Que signifie la COVID-19 pour les familles atteintes de la maladie de Huntington et la recherche sur la MH ?
Mise à jour sur la COVID-19 : qu’est-ce que cela signifie pour les familles atteintes de la MH, quel est son impact sur la recherche sur la MH et comment a-t-elle changé la façon dont la science fonctionne ?
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Détails sur le premier essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Huntington
UniQure annonce les principaux détails de son essai prévu pour évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine huntingtine problématique à l’aide d’un système d’administration de virus « à dose unique ».
Par Dr Anna Pfalzer