Un coup de pouce pour la réduction de la HTT : l’essai INSIGHTT commence à tester le SRP-1005

Un autre médicament de réduction de la huntingtine (HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15) est officiellement entré en phase clinique. L’étude INSIGHTT a commencé à administrer des doses de SRP-1005 aux participants. Ce traitement expérimental, développé par Sarepta Therapeutics, vise à réduire la production de la protéine HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15.

Il existe déjà plusieurs approches différentes pour réduire la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 testées chez l’humain. Ce qui distingue le SRP-1005, c’est son mode d’administration. Au lieu de nécessiter une chirurgie cérébrale ou l’administration d’un médicament dans le liquide céphalorachidien, le SRP-1005 est administré par une injection sous la peau.

Cet essai ne fait que commencer, il reste donc à voir si le SRP-1005 sera sûr ou efficace pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington (MH). Mais l’introduction d’un autre type de technologie de réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 dans les tests cliniques donne à la communauté MH une nouvelle tentative de tir au but et pourrait aider les chercheurs à apprendre comment rendre ces traitements plus faciles à administrer.

Même cible, mais un chemin différent pour y parvenir

La MH est causée par une modification du gène HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15, qui contient les instructions pour fabriquer la protéine HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15. On pense que la forme étendue de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 est à l’origine de nombreux changements nocifs qui surviennent dans la MH, ce qui fait de la réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 une stratégie thérapeutiquethérapeutique traitements attrayante.

Les chercheurs abordent ce problème sous plusieurs angles différents. Certaines approches utilisent des oligonucléotides antisens, ou ASO, qui sont administrés dans le liquide céphalorachidien. D’autres utilisent la thérapie génique, qui nécessite une procédure neurochirurgicale unique pour délivrer des instructions génétiques directement dans le cerveau. Il existe également des médicaments oraux de réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15, conçus pour modifier la façon dont le message génétique de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 est traité.

Le SRP-1005 ajoute une autre technologie à cette boîte à outils en pleine expansion : les petits ARNARN Substance chimique proche de l’ADN, qui compose le ‘message’ des molécules que les cellules utilisent comme copies de travail des gènes, lors de la fabrication des protéines. interférents, ou pARNi (siRNA). Le terme ARNARN Substance chimique proche de l’ADN, qui compose le ‘message’ des molécules que les cellules utilisent comme copies de travail des gènes, lors de la fabrication des protéines. te dit peut-être quelque chose si tu lis régulièrement HDBuzz. Le gène HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 est composé d’ADN, mais les cellules copient d’abord ces instructions génétiques dans un message ARNARN Substance chimique proche de l’ADN, qui compose le ‘message’ des molécules que les cellules utilisent comme copies de travail des gènes, lors de la fabrication des protéines. temporaire appelé ARN messagerARN messager Molécule de message, basée sur l’ADN, utilisée par les cellules comme un ensemble final d’instructions pour fabriquer une protéine., ou ARNm. Ce message est ensuite utilisé pour fabriquer la protéine HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15.

Les molécules de pARNi sont conçues pour reconnaître des messages ARNARN Substance chimique proche de l’ADN, qui compose le ‘message’ des molécules que les cellules utilisent comme copies de travail des gènes, lors de la fabrication des protéines. particuliers et déclencher leur destruction. Le SRP-1005 cible l’ARNm de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15, dans le but de réduire la quantité de protéine HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 produite par les cellules.

Pourquoi cette nouvelle approche d’administration est importante

L’un des plus grands défis pour les médicaments qui ciblent l’ARN de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 est de les acheminer au bon endroit. Le cerveau est protégé par la barrière hémato-encéphalique, qui est excellente pour empêcher les substances potentiellement nocives d’entrer. Mais elle est aussi frustrante d’efficacité pour bloquer de nombreux médicaments potentiels. C’est l’une des raisons pour lesquelles certaines thérapies expérimentales contre la MH ont dû être administrées directement dans le liquide céphalorachidien ou dans le cerveau.

Le SRP-1005 est conçu pour aborder ce problème différemment. Sarepta développe le médicament pour qu’il atteigne le cerveau après une injection dans le tissu juste sous la peau, appelée injection sous-cutanée. Le SRP-1005 peut franchir la barrière hémato-encéphalique en se liant à une protéine appelée récepteurRécepteur Une molécule à la surface d’une cellule se fixant à des produits chimiques de signalisation de la transferrine, qui aide normalement à transporter le fer dans le cerveau.

L’essai INSIGHTT teste donc non seulement une nouvelle molécule de réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15, mais aussi un nouveau mode d’administration potentiellement important pour ce type de médicament. Si cette approche finit par fonctionner, elle pourrait avoir des implications pratiques pour les personnes atteintes de la MH. Un traitement administré par ce type d’injection pourrait potentiellement être moins invasif et contraignant que des injections spinales répétées ou une chirurgie cérébrale.

Il y a cependant une distinction importante : cet essai précoce implique toujours des procédures de ponction lombaire afin que les chercheurs puissent mesurer le SRP-1005 dans le liquide céphalorachidien (LCR). La promesse potentielle ici concerne donc la manière dont le traitement lui-même est administré, plutôt que de faire d’INSIGHTT une étude sans procédure. Le LCR reste l’une des meilleures fenêtres dont nous disposons sur la santé du cerveau, les changements liés à la MH et toute amélioration en réponse à une thérapie expérimentale.

Que nous dira INSIGHTT ?

INSIGHTT est une petite étude de phase 1, la première chez l’humain. Selon le registre actuel des essais cliniques, les chercheurs prévoient de recruter environ 32 personnes, âgées de 21 à 70 ans, ayant subi un test génétique pour la MH et classées au stade 2 ou au stade 3 léger de l’HD-ISS. L’étude ne recrute actuellement qu’en Nouvelle-Zélande, d’autres centres d’étude devant être activés plus tard.

Les participants seront répartis pour recevoir le SRP-1005 ou un placeboPlacebo Un placebo est un médicament factice ne contenant pas d’ingrédients actifs. L’effet placebo est un effet psychologique poussant les gens à se sentir mieux, même s’ils prennent une pilule qui ne fonctionne pas. dans quatre groupes, chaque nouveau groupe recevant une dose plus élevée que le précédent. Mener un essai précoce avec ce type de conception par « escalade de dose » peut aider à identifier la bonne quantité de médicament de la manière la plus sûre possible. Le traitement consiste en trois injections sous-cutanées hebdomadaires, suivies d’un suivi pendant 24 semaines.

À ce stade, la grande question est la sécurité, et non de savoir si le SRP-1005 améliore les symptômes de la MH. Les chercheurs suivront attentivement les effets secondaires et mesureront également la quantité de SRP-1005 trouvée dans le sang, l’urine et le LCR pour voir comment le médicament se diffuse dans le corps. L’étude devrait se poursuivre jusqu’à la fin de 2027.

Plus de tentatives de tir au but

L’histoire du développement de médicaments contre la MH nous a appris à ne pas mettre tous nos œufs dans le même panier. Même les traitements visant la même cible fondamentale, comme la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15, peuvent différer énormément dans leur fonctionnement, leur parcours dans le cerveau, la durée de leurs effets et leur mode d’administration. Cela fait du fait d’avoir plusieurs approches en développement une force plutôt qu’une duplication inutile. Chaque essai cliniqueEssai clinique Expériences très soigneusement planifiées, conçues pour répondre à des questions spécifiques sur la façon dont un médicament affecte les êtres humains. soigneusement conçu peut apprendre quelque chose au domaine, y compris les essais de médicaments qui, au final, ne s’avèrent pas être de bons traitements pour la MH.

Le SRP-1005 n’en est qu’au tout début de ce voyage. Nous ne savons pas encore dans quelle mesure il atteint les différentes parties du cerveau humain, quelle quantité de HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 il peut réduire, quelle dose sera appropriée, ou si un traitement répété s’avérera finalement sûr et bénéfique. Mais INSIGHTT élargit la gamme de technologies testées contre l’une des cibles thérapeutiques les plus importantes de la MH. Si la réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 doit devenir un traitement à long terme pour les personnes atteintes de la MH, l’efficacité n’est qu’une partie de l’équation. La sécurité, la commodité et l’équité de l’administration d’un traitement compteront également.

Pour l’instant, une autre stratégie de réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 entrant en phase de test humain signifie une autre occasion d’apprendre, et une nouvelle tentative de tir au but pour la communauté MH.

En savoir plus :

Tous les détails de l’étude INSIGHTT, y compris les critères d’éligibilité actuels et les lieux de recrutement, sont disponibles sur ClinicalTrials.gov sous la référence d’étude NCT07536061.

Résumé :

• L’essai de phase 1 INSIGHTT a commencé à administrer des doses de SRP-1005, un nouveau traitement expérimental conçu pour réduire la production de la protéine huntingtineProtéine huntingtine La protéine produite par le gène MH. (HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15).
• Le SRP-1005 utilise des pARNi pour cibler l’ARN messager de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15, ajoutant une autre approche distincte à la gamme croissante de stratégies de réduction de la HTTHtt Une abbréviation pour le gène qui cause la maladie de Huntington. Le même gène est également appelé HD et IT-15 testées chez l’humain.
• Contrairement aux traitements administrés dans le liquide céphalorachidien ou directement dans le cerveau, le SRP-1005 est administré par injection sous la peau, offrant potentiellement une option de traitement moins invasive et moins contraignante si l’approche s’avère fructueuse.
• INSIGHTT recrutera environ 32 participants et teste principalement la sécurité et la tolérance. C’est encore le début, mais une autre modalité en phase de test clinique signifie une nouvelle tentative de tir au but précieuse pour la communauté MH.