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Le mettre noir sur blanc : le branaplam, un médicament oral, a réduit la huntingtine, mais des inquiétudes de sécurité ont mis fin à son développement
Dernières actualités
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Un accroc dans la maille révèle pourquoi les modèles de séquences d’ADN sont importants dans la maladie de Huntington
Deux personnes ayant le même nombre de répétitions CAG peuvent avoir des parcours de MH très différents. Une nouvelle étude portant sur des personnes ayant entre 36 et 42 répétitions montre que les modèles de séquences d’ADN jouent un rôle majeur dans l’apparition et la progression des symptômes.
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Des vers à la rescousse : distinguer la huntingtine bonne, mauvaise et agglomérée
⏱️ 7 min de lecture | Une équipe de chercheurs a développé une plateforme simple pour tester la toxicité de différents types d’amas de protéine HTT en utilisant un modèle de ver de laboratoire. Ils ont montré que certains types d’amas sont nocifs pour les vers, tandis que d’autres ne le sont pas.
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Janvier 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
⏱️ 9 min de lecture | Récapitulatif de la recherche HD de janvier 2026 : SKY-0515 montre des données de sécurité prometteuses, le plaidoyer communautaire aide à obtenir une réunion critique avec la FDA pour AMT-130, plus de nouvelles perspectives sur le sommeil, les vaccins et la gestion des symptômes. Lis le récapitulatif complet !
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Annonce des résultats de la phase 1 pour le médicament SKY-0515 de Skyhawk
Skyhawk Therapeutics a partagé les résultats de SKY-0515, un médicament conçu pour réduire la huntingtine. Le médicament s’est avéré généralement sûr, avec une réduction de 60 % de la huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une étape encourageante alors que des essais plus vastes se poursuivent.
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Le plaidoyer de la communauté de la maladie de Huntington permet d’obtenir une réunion essentielle avec la FDA pour l’AMT-130
⏱️5 min de lecture | La mobilisation sans précédent de la communauté de la maladie de Huntington a permis d’obtenir une réunion prioritaire avec la FDA pour discuter de la voie à suivre pour l’AMT-130.
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Un meilleur sommeil, une meilleure fonction : une nouvelle étude établit un lien entre la qualité du sommeil et les résultats cliniques dans la maladie de Huntington
⏱️6 min de lecture | La plupart des personnes atteintes de la maladie de Huntington signalent des problèmes de sommeil, et de nouvelles recherches suggèrent que la qualité du sommeil est liée à de nombreux aspects de la vie avec la maladie. Des dispositifs portables ont suivi des personnes atteintes de la maladie de Huntington…
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Se tenir au courant de la recherche sur la maladie de Huntington devient plus facile : présentation du Suivi des essais HDBuzz
⏱️6 min de lecture | Vous vous demandez quand attendre la prochaine mise à jour d’un essai clinique sur la maladie de Huntington ? Le Suivi des essais HDBuzz place les futures mises à jour des essais sur la maladie de Huntington sur un calendrier clair, avec des explications plus approfondies dans nos articles lorsque…
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UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130
⏱️6 min de lecture | UniQure a obtenu une réunion de type A avec la FDA, une discussion hautement prioritaire pour les questions urgentes. D’ici 30 jours, les deux parties discuteront du type de données qui pourrait soutenir l’avancement de l’AMT-130 aux États-Unis.
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2025 : Année en revue
⏱️34 min de lecture | Alors que nous entrons dans l’année 2026, nous revenons sur les conclusions marquantes des essais cliniques, les avancées de la recherche, les déceptions réglementaires et l’unité retentissante de la communauté qui définiront l’année 2025 pour la communauté de la maladie de Huntington.
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Un bras de fer au niveau de l’ADN : comment les répétitions de Huntington s’allongent et se raccourcissent
Une nouvelle étude suisse met en lumière la manière dont le nombre de répétitions CAG dans le gène de la maladie de Huntington peut augmenter ou diminuer à l’intérieur de nos cellules.