UniQure obtient une réunion de type A avec la FDA : ce que cela signifie pour AMT-130

UniQure a annoncé le 9 janvier 2026 qu’elle avait programmé une réunion de type A avec la FDA pour discuter de la voie d’approbation de l’AMT-130 aux États-Unis. Les réunions de type A sont des discussions urgentes et hautement prioritaires réservées aux questions urgentes, et elles se déroulent rapidement, généralement dans les 30 jours. La réunion portera sur la détermination exacte du type de données dont la FDA aurait besoin pour soutenir une approbation accélérée. Après deux mois d’incertitude suite au revers réglementaire de novembre, cela représente une opportunité structurée pour les deux parties de trouver, espérons-le, une voie à suivre.

Une prochaine étape essentielle

Un peu plus de deux mois après le revers réglementaire de novembre qui a laissé beaucoup de personnes au sein de la communauté HD confuses et découragées, uniQure a annoncé le 9 janvier que la FDA avait programmé une réunion de type A pour discuter de la voie à suivre pour l’AMT-130 aux États-Unis.

Bien que le communiqué de presse soit bref, le type de réunion lui-même nous dit quelque chose d’important : c’est urgent, et les deux parties ont convenu de se réunir pour essayer de trouver une voie à suivre.

Qu’est-ce qu’une réunion de type A, exactement ?

Dans le monde des interactions avec la FDA, toutes les réunions ne sont pas créées égales. La FDA propose plusieurs types de réunions formelles avec les développeurs de médicaments, mais les réunions de type A occupent une catégorie spéciale. Elles sont réservées spécifiquement aux situations où un programme de développement est au point mort, comme lorsqu’il y a une suspension clinique, des problèmes de sécurité majeurs ou un différend formel qui doit être résolu avant qu’un médicament puisse aller de l’avant.

Imagine-le comme ceci : si les réunions régulières de la FDA sont des points de contrôle programmés pendant un voyage en voiture, une réunion de type A consiste à se garer pour consulter la carte lorsque tu as rencontré un détour inattendu. Cela signale à la fois l’urgence et une tentative sincère de résoudre les problèmes plutôt que de simplement échanger des informations.

Bien que le communiqué de presse d’uniQure n’ait pas inclus de date pour cette réunion, les réunions de type A sont programmées dans les 30 jours civils suivant la réception de la demande par la FDA. Nous devrions donc avoir plus d’informations d’ici début février.

Les réunions de type A se déroulent beaucoup plus rapidement que les 60 à 75 jours habituels pour les autres types de réunions. Ce calendrier accéléré reflète leur nature hautement prioritaire. Le dossier de réunion (tous les documents justificatifs et les questions spécifiques) doit être soumis en même temps que la demande de réunion, et la FDA vise à fournir des réponses préliminaires seulement deux jours avant la réunion prévue.

Que peuvent gagner les entreprises grâce aux réunions de type A ?

Les réunions de type A servent à plusieurs fins. Elles peuvent aider à :

• Résoudre les différends concernant les exigences de conception des essais ou les décisions réglementaires
• Lever les suspensions cliniques en déterminant quelles modifications ou données supplémentaires sont nécessaires
• Tracer une voie à suivre lorsqu’un programme de développement est au point mort en raison de préoccupations réglementaires
• Clarifier les attentes afin que les entreprises sachent exactement ce que la FDA exige

Les réunions elles-mêmes durent généralement 60 minutes, sont ciblées et structurées autour d’un ordre du jour spécifique convenu à l’avance. Dans les 30 jours suivant la réunion, la FDA publie un compte rendu de réunion officiel résumant les principaux points à retenir, les actions convenues et les prochaines étapes.

Ce que UniQure recherche

Selon le communiqué de presse, la réunion portera sur « le dossier de données de la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour soutenir l’approbation accélérée de l’AMT-130 ». En d’autres termes : de quoi exactement la FDA aurait-elle besoin pour accorder l’approbation par la voie accélérée ?

C’est crucial. En novembre dernier, uniQure a appris que ses données de phase 1/2 comparées aux contrôles externes de la base de données Enroll-HD, que la FDA avait précédemment indiqué comme acceptables, n’étaient plus considérées comme suffisantes comme preuve principale pour l’approbation. La réunion de type A offre aux deux parties une occasion structurée de discuter de ce qui serait suffisant.

Le PDG Matt Kapusta a souligné l’urgence : « La communauté de la maladie de Huntington, y compris les patients et les cliniciens, a souligné le besoin médical profond non satisfait et l’importance d’un accès rapide à des thérapies potentiellement modificatrices de la maladie telles que l’AMT-130. »

Quelles sont les prochaines étapes ?

UniQure a déclaré qu’elle « fournira une mise à jour réglementaire après réception du compte rendu de réunion officiel de la réunion de type A prévue ». Ce compte rendu devrait arriver dans les 30 jours suivant la date de la réunion, ce qui, compte tenu du calendrier accéléré, pourrait être dès la fin janvier ou le début février 2026.

Le compte rendu de réunion sera essentiel. Il précisera exactement ce que la FDA estime constituer une preuve adéquate pour l’approbation, que ce soit des données d’essai supplémentaires, une approche statistique différente ou autre chose. Cette clarté est ce qui manque depuis novembre.

La situation dans son ensemble

Cette annonce représente un mouvement vers l’avant, bien qu’il soit essentiel de se rappeler qu’elle ne garantit pas un résultat spécifique. Ce qu’elle confirme, c’est qu’uniQure et la FDA travaillent activement à trouver une voie à suivre plutôt que de simplement abandonner l’AMT-130.

Les données n’ont pas changé. L’AMT-130 semble toujours montrer un ralentissement de la progression de la maladie avec un profil de sécurité gérable dans l’analyse originale. Ce qui est négocié, c’est le cadre réglementaire : comment démontrer cette découverte d’une manière qui réponde aux normes d’approbation de la FDA.

Pour la communauté HD, qui a signé plus de 46 000 signatures de pétition et publié une déclaration d’unité des principales organisations de défense des droits, cette réunion représente une chance pour leurs voix d’être entendues, non seulement dans les forums publics, mais aussi dans les décisions réglementaires qui déterminent en fin de compte l’accès aux médicaments.

Pendant ce temps, uniQure continue de faire progresser les discussions réglementaires dans l’UE et au Royaume-Uni, offrant des voies alternatives qui pourraient profiter à la communauté HD mondiale, quel que soit le résultat aux États-Unis.

Les prochaines semaines seront révélatrices. L’issue de la réunion de type A pourrait fournir la feuille de route nécessaire pour amener l’AMT-130 aux patients. Alternativement, elle pourrait clarifier à quel point les obstacles restants sont élevés. Quoi qu’il en soit, la communauté HD aura enfin des réponses plus concrètes qu’elle n’en a eu depuis cette annonce décevante de novembre.

Résumé

• UniQure a annoncé qu’une réunion de type A a été programmée avec la FDA pour discuter de la voie d’approbation de l’AMT-130
• Les réunions de type A sont des discussions urgentes et hautement prioritaires réservées aux questions urgentes sur les programmes de développement au point mort
• La réunion portera sur la détermination du type de données qui pourrait potentiellement soutenir une approbation accélérée
• Les réunions de type A ont généralement lieu dans les 30 jours et sont conçues pour résoudre les blocages réglementaires critiques, nous devrions donc en savoir plus d’ici début février
• UniQure fournira une mise à jour après avoir reçu le compte rendu de réunion officiel