La Pridopidine se heurte à un obstacle : L’EMA refuse d’approuver le traitement de la maladie de Huntington
L’EMA a rejeté la pridopidine pour le traitement de la MH en Europe. Bien que décevant, ce résultat est cohérent avec les données des essais. Prilenia prévoit d’autres études et, malgré les revers, la recherche sur la MH en 2025 continue d’apporter de l’élan et de l’espoir.
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Nous avons appris le 25 juillet 2025 que la demande de Prilenia auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour la pridopidine n’a pas été acceptée pour une autorisation de mise sur le marché. Bien que cela ne soit peut-être pas surprenant compte tenu des données cliniques sur ce médicament jusqu’à présent, cela reste une grande déception pour la communauté MH. Alors, qu’est-ce que cela signifie pour l’avenir de la pridopidine ? Discutons-en.
Qu’est-ce que la pridopidine ?
La pridopidine (auparavant appelée huntexil) est un médicament oral expérimental en cours de développement principalement pour la maladie de Huntington (MH), et désormais aussi pour la SLA. On pensait initialement qu’il agissait en influençant la signalisation de la dopamine dans l’espoir d’améliorer les symptômes moteurs des personnes atteintes de la MH.
Cependant, les recherches scientifiques continues ont suggéré que ses effets semblent être médiés par l’activation du récepteur sigma-1 (S1R), une protéine présente dans les cellules nerveuses qui aide à gérer le stress cellulaire pour maintenir une fonction cellulaire saine.
Essais cliniques sur la pridopidine
Plusieurs essais, dont HART, MermaiHD et PRIDE-HD, ont révélé que si la pridopidine était sûre et bien tolérée, elle n’avait pas atteint ses critères d’évaluation moteurs principaux. Pourtant, des analyses post-hoc, qui permettent d’examiner les données après la fin de l’essai, ont suggéré qu’il pourrait y avoir eu des bénéfices possibles sur la capacité fonctionnelle totale (TFC) chez certaines personnes atteintes de la MH. Les scores TFC mesurent la capacité des personnes à accomplir des tâches comme la gestion de leur foyer et de leurs finances, leur aptitude au travail, à la conduite, à la cuisine et à d’autres activités quotidiennes.
La pridopidine agit par l’activation du récepteur sigma-1 (S1R), une protéine présente dans les cellules nerveuses qui aide à gérer le stress cellulaire pour maintenir une fonction cellulaire saine.
Cette possibilité d’un bénéfice sur la TFC a conduit à l’essai de phase 3 PROOF-HD, axé sur la fonction plutôt que sur les symptômes moteurs. Les analyses post-hoc, comme celle-ci qui pointait vers la TFC, ne sont généralement pas suffisantes pour l’approbation d’un médicament, mais peuvent donner un aperçu d’un sous-groupe de personnes ou d’un dosage où le médicament pourrait fonctionner.
Ainsi, bien que PROOF-HD n’ait pas atteint ses critères d’évaluation principaux prédéfinis dans la population globale, des analyses exploratoires de sous-groupes (excluant notamment les participants prenant des médicaments modifiant la dopamine) ont montré qu’il pourrait y avoir eu des signaux favorables sur les mesures fonctionnelles, cognitives et motrices, bien que ces résultats restent non concluants.
Cette demande impliquait la constitution d’un dossier massif d’informations contenant toutes les données précédentes concernant la pridopidine. Si elle était approuvée, cela signifierait que Prilenia aurait le droit de vendre la pridopidine en Europe pour le traitement de la MH. Si elle était rejetée, cela renverrait Prilenia à la case départ.
Après que Prilenia a soumis sa demande à l’EMA, l’entreprise a annoncé un partenariat avec Ferrer, une société pharmaceutique espagnole. Leur partenariat visait à poursuivre le développement et la commercialisation de la pridopidine.
Où en sommes-nous ?
Mise à jour de juillet 2025
Dans leur mise à jour la plus récente, Prilenia et Ferrer ont partagé que l’EMA a refusé l’autorisation de mise sur le marché de la pridopidine pour la MH. Cela signifie que la pridopidine ne sera pas vendue pour le traitement de la MH en Europe.
Malgré ce qui sera sans aucun doute une déception pour beaucoup dans la communauté MH, Prilenia et Ferrer ont souligné leur engagement continu à faire progresser la pridopidine pour les communautés MH et SLA. Dans leur déclaration, ils ont indiqué que leur plan est de lancer une « étude mondiale sur la MH potentiellement enregistrable » à court terme.
Il semble donc que, bien que Prilenia et Ferrer aient subi un revers, ils n’ont pas l’intention d’arrêter de faire progresser la pridopidine pour la MH. Comme toi, nous devrons attendre d’en savoir plus de la part de ces entreprises sur leurs projets spécifiques.
Regard vers l’avenir
L’échec de l’avancement de n’importe quel médicament contre la MH est une immense déception. Cependant, les données concernant la pridopidine suggéraient que c’était l’issue probable, du moins pour l’instant. Bien que nous ayons fait de notre mieux pour tempérer les attentes au sein de la communauté, nous comprenons que de nombreuses familles MH gardaient encore espoir. Cet espoir n’est jamais déplacé ; c’est ce qui fait avancer tout l’effort de recherche.
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Dans leur mise à jour la plus récente, Prilenia et Ferrer ont partagé que l’EMA a refusé l’autorisation de mise sur le marché de la pridopidine pour la MH. Cela signifie que la pridopidine ne sera pas vendue pour le traitement de la MH en Europe.
Même avec des revers comme celui-ci, 2025 a déjà été une année remarquable pour la recherche sur la MH avec des mises à jour positives de uniQure et PTC Therapeutics, un essai de Skyhawk Therapeutics qui progresse, et les premières doses administrées dans des essais de phase 1 par Spark Therapeutics et Alnylam. Et d’autres nouvelles sont encore attendues !
Des essais prometteurs, des approches innovantes et de nouvelles perspectives se profilent à l’horizon, le tout porté par toi, la communauté MH. Alors ne perds pas espoir, car le chemin du progrès est rarement droit, mais il continue d’avancer. Et nous serons là pour le parcourir avec toi, à chaque étape du chemin.
Résumé
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a rejeté la demande de Prilenia d’approuver la pridopidine pour le traitement de la maladie de Huntington (MH) en Europe.
Bien que sûre et bien tolérée, la pridopidine n’a pas atteint ses critères d’évaluation principaux dans plusieurs essais, y compris l’étude de phase 3 PROOF-HD, bien que certaines données exploratoires de sous-groupes aient montré des signaux modestes.
Malgré ce revers, Prilenia et Ferrer restent déterminés à développer la pridopidine.
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