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AMT-130 à quatre ans : signes encourageants, contrôles complexes
12 min de lecture
Dernières actualités
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Prendre un raccourci : de nouvelles voies vers des thérapies abaissant la huntingtine
6 min de lecture
De nouvelles recherches désignent HTT1a, une forme raccourcie et toxique de la huntingtine, comme un moteur clé de la maladie et une cible thérapeutique prometteuse dans la MH.
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Un coup de pouce pour la réduction de la HTT : l’essai INSIGHTT commence à tester le SRP-1005
6 min de lecture
Une nouvelle étude de phase 1 teste le SRP-1005, une thérapie de réduction de la huntingtine administrée par injection sous la peau. C’est encore le début, mais cette approche pourrait ajouter une nouvelle corde importante à l’arc du développement de médicaments contre la MH.
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Le Prix HDBuzz 2026 pour les jeunes auteurs scientifiques est ouvert !
4 min de lecture
Annonce du Prix HDBuzz 2026 pour les jeunes auteurs scientifiques – sponsorisé par la Hereditary Disease Foundation !
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HD2026 Symposium biennal Milton Wexler – Jour 3
25 min de lecture
Le Jour 3 de #HD2026 a mis l’HTT sous le microscope. Les chercheurs ont partagé de nouvelles perspectives sur l’HTT1a, les approches de réduction de l’HTT de nouvelle génération, l’expansion somatique, les circuits cérébraux, et pourquoi stimuler l’HTT saine pourrait être utile. Lis notre récapitulatif ici.
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HD2026 Symposium biennal Milton Wexler – Jour 2
22 min de lecture
Le jour 2 de #HD2026 nous a apporté des infos sur les mécanismes de l’instabilité somatique, de nouvelles façons de suivre la MH chez les personnes, des outils d’IA pour faire avancer la recherche, et des avancées dans notre compréhension de la protéine HTT. Rattrape tout ça ici.
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Symposium biennal Milton Wexler HD2026 Jour 1
27 min de lecture
Le Jour 1 de HD2026 est terminé ! De ce que les cerveaux humains peuvent nous apprendre sur la MH, à HTT1a, l’expansion somatique des CAG et la biologie normale de HTT, les présentations d’aujourd’hui ont couvert tout le spectre, de la biologie fondamentale aux traitements potentiels.
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Prilenia partage les données de ses essais sur la MH avec CHDI pour aider la recherche future
6 min de lecture
Les données d’essais cliniques peuvent stimuler la découverte bien après la fin d’une étude. Prilenia a fait don des données du bras placebo de deux essais cliniques sur la MH à la fondation CHDI, une ressource précieuse pour que les chercheurs comprennent mieux les effets placebo, la progression de la MH et la conception des…
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Rétrospective et perspectives : questions et leçons quatre semaines après les nouvelles décevantes de Roche
10 min de lecture
La décision de Roche d’arrêter le développement de deux programmes de réduction de la HTT est décevante, mais l’histoire ne s’arrête pas là. Des années de recherche ont permis de répondre à certaines questions clés, en ont soulevé de nombreuses nouvelles et éclaireront la prochaine génération d’essais sur la MH.
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Juillet 2026 : Ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
8 min de lecture
Juillet a été un mois difficile pour la recherche sur la maladie de Huntington, Roche ayant mis fin à deux programmes sur la MH. Mais le mois a aussi apporté de nouveaux outils prometteurs, un nouvel acteur de l’expansion somatique, et des travaux importants sur l’alimentation et la conscience de soi dans la MH.
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Le mettre noir sur blanc : un essai clinique qui tente de freiner un élagage incontrôlé
9 min de lecture
Quatre ans après avoir annoncé des résultats positifs dans leur essai d’ANX005 (tanruprubart) dans la MH, Annexon a officiellement publié les résultats. C’est sûr, ça atteint sa cible, et ça a peut-être aidé certains participants – alors, qu’est-ce qui bloque ?