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Prendre un raccourci : de nouvelles voies vers des thérapies abaissant la huntingtine
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Le dilemme des soins : à quoi ressemblent de « bons » soins dans la maladie de Huntington
⏱️ 8 min de lecture | À quoi ressemblent de « bons soins » dans la maladie de Huntington ? Une nouvelle étude néerlandaise a interrogé des proches aidants et des soignants professionnels, et a révélé à quel point l’expérience vécue en pratique peut différer.
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Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Deux ans après : Nouvelles données d’extension à long terme de PIVOT-HD pour le Votoplam
⏱️ Lecture de 10 min | PTC Therapeutics a partagé des données sur 2 ans concernant le votoplam, une pilule quotidienne qui réduit la HTT. Les participants de stade 2 ont montré un ralentissement de la progression de la maladie allant jusqu’à 52 %. Voici ce que les données révèlent, ce qui manque encore et…
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Avril 2026 : ce mois-ci dans la recherche sur la maladie de Huntington
⏱️ 8 min de lecture | Avril 2026 nous a montré qu’un fragment toxique de HTT est au centre de la recherche chez la souris, que CRISPR est prometteur dans les études murines, que l’IA et les technologies portables se rapprochent de la clinique, et 2 études mettent en lumière le poids porté par les…
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Le chiffre sur la balance : ce que mesure le score TFC et pourquoi il compte aujourd’hui
⏱️ 10 min de lecture | Le score de Capacité Fonctionnelle Totale est utilisé dans la recherche sur la maladie de Huntington depuis des décennies. Voici ce qu’il mesure, ce qu’il omet et pourquoi il est au centre d’un essai clinique attendu.
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Danser avec un inconnu : comprendre l’apathie dans la maladie de Huntington à travers les aidants
⏱️ Lecture : 5 min | L’apathie dans la MH, ce n’est pas juste « ne pas s’en soucier ». Elle peut affecter les relations, les routines et le lien émotionnel. Une petite étude auprès d’aidants révèle le lourd fardeau de l’apathie et l’importance d’espaces sûrs pour partager ses expériences.
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Fund the Buzz : la raison à 8 000 $ pour laquelle HDBuzz peut te dire la vérité
⏱️ 6 min de lecture | HDBuzz lance Fund the Buzz, notre campagne de financement printanière ! Nous sommes indépendants, sans financement de l’industrie pharmaceutique, et gérés par des scientifiques qui connaissent la MH. Aide-nous à garder les lumières allumées (et à éviter les procès).
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Aller droit au but avec CRISPR
⏱️ 6 min de lecture | Une nouvelle étude utilise des ciseaux génétiques « à auto-désactivation » pour cibler la cause profonde de la maladie de Huntington chez la souris, même après l’apparition des symptômes.
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L’intelligence artificielle fait son entrée dans le domaine de la MH comme outil de diagnostic
⏱️ Lecture : 9 min | De la prédiction de l’apparition des symptômes au suivi des changements de mouvement via une montre connectée, des outils d’intelligence artificielle sont utilisés en recherche. Voici où on en est, et pourquoi la maladie de Huntington se prête particulièrement bien à ces approches.
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Bloquer un fragment toxique : une nouvelle étude sur des souris souligne l’importance de HTT1a dans la maladie de Huntington
⏱️ 9 min de lecture | Une nouvelle recherche sur un modèle murin de la MH pointe du doigt un coupable clé : un petit fragment appelé HTT1a. La réduction des niveaux de HTT1a a réussi à retarder les signes de la maladie chez les souris modèles de la MH, ce qui pourrait façonner la…