Concevoir des médicaments indiquant aux cellules de produire moins de protéine huntingtine mutée nocive est l’une des approches les plus prometteuses pour le traitement de la maladie de Huntington. Jusqu’à présent, la plupart des tentatives pour réduire la huntingtine a été d’essayer de ‘viser le messager’ plutôt que de s’attaquer à la source du message – l’ADN lui-même. Maintenant, deux rapports indépendants portant sur le succès chez les souris MH ont donné une impulsion aux médicaments ‘à doigts de zinc’ – lesquels interagissent directement avec le gène MH lui-même. Il est encore très tôt pour cette nouvelle technologie : que savons-nous, et quels défis sont à venir ?
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