Le 4 décembre 2025, uniQure a annoncé avoir reçu le compte rendu final de la réunion de sa réunion pré-demande de licence de produits biologiques (BLA) du 29 octobre avec la FDA concernant l’AMT-130. Le compte rendu confirme ce qui a été signalé début novembre : la FDA estime actuellement que les données de phase I/II sont peu susceptibles de fournir les preuves primaires nécessaires pour étayer une soumission de BLA à ce stade.

Bien que le communiqué de presse le plus récent ne fournisse pas de nouvelles informations au-delà de ce que nous savions déjà, il représente une étape procédurale importante. uniQure dispose désormais du compte rendu officiel écrit de la réunion de la FDA, qui sera crucial alors qu’elle s’efforce de tracer la voie à suivre.

Quelles sont les prochaines étapes ?

UniQure a déclaré qu’elle évaluait attentivement les commentaires de la FDA et qu’elle prévoyait de demander d’urgence une réunion de suivi avec l’agence au premier trimestre 2026. Cette réunion sera essentielle pour comprendre exactement quelles preuves ou analyses supplémentaires la FDA exige.

Matt Kapusta, PDG d’uniQure, a souligné l’engagement de l’entreprise : « Nous sommes déterminés à collaborer avec la FDA pour faire progresser l’AMT-130 auprès des patients et de leurs familles le plus rapidement possible. Le soutien que nous avons constaté ces dernières semaines de la part de la communauté de la maladie de Huntington, y compris les patients, les familles, les soignants, les cliniciens et les défenseurs, renforce l’urgence du besoin non satisfait dans la maladie de Huntington. »

La communauté réagit

La communauté HD n’est pas restée silencieuse face au coup de fouet du revirement de la FDA par rapport à il y a à peine 5 mois, lorsqu’elle a déclaré que les données des essais en cours seraient suffisantes pour étayer une approbation accélérée.

En réponse à ce moment difficile, les principales organisations de défense des intérêts de la HD se sont réunies pour publier une déclaration d’unité (voir la section Plus d’infos ci-dessous). Help4HD, HDReach, la Société américaine de la maladie de Huntington, la Fondation pour la maladie de Huntington et l’Organisation de la jeunesse pour la maladie de Huntington se sont engagées à travailler en partenariat pour défendre la voix des personnes touchées par la HD, en particulier lorsqu’elles communiquent avec des organismes de réglementation comme la FDA. Cette collaboration se concentrera sur des priorités communes plus larges qui touchent les nombreuses approches thérapeutiques actuellement en cours de développement pour la HD, en veillant à ce que les expériences vécues des familles soient entendues et représentées dans les discussions réglementaires.

De multiples pétitions Change.org exhortant la FDA à maintenir sa voie d’approbation accélérée pour l’AMT-130 ont pris un élan considérable, avec des dizaines de milliers de signatures de familles, de soignants et de défenseurs recueillies en quelques semaines – 41 805 au moment de la rédaction de cet article. Ces pétitions et leur fort soutien soulignent le besoin urgent non satisfait dans la HD et l’impact dévastateur que l’incertitude réglementaire a sur les familles qui ont finalement vu l’espoir à l’horizon.

Si vous n’avez pas encore signé ces pétitions et que vous souhaitez ajouter votre voix, vous pouvez les trouver ici :

• Apporter de l’espoir aux familles atteintes de la maladie de Huntington : Exhortez la FDA à maintenir l’approbation accélérée
• Accélérer l’approbation des médicaments révolutionnaires pour la maladie de Huntington – uniQure AMT-130

Les données restent solides

Il est essentiel de se rappeler que rien dans la position de la FDA ne change les données cliniques elles-mêmes. L’AMT-130 semble toujours montrer un ralentissement de 75 % de la progression de la maladie par rapport aux témoins appariés, la preuve la plus solide que nous ayons jamais vue pour une thérapie modificatrice de la maladie dans la HD. Le traitement continue de montrer un profil de sécurité gérable, sans aucun nouvel événement indésirable grave lié au médicament signalé depuis décembre 2022.

Regarder au-delà des frontières américaines

Bien que la voie réglementaire américaine ait rencontré un obstacle inattendu, l’AMT-130 continue de progresser dans d’autres parties du monde. UniQure a déclaré qu’elle progressait dans les discussions avec les agences de réglementation de l’Union européenne et du Royaume-Uni.

Si l’AMT-130 reçoit l’approbation dans ces régions, cela profiterait aux personnes atteintes de HD dans le monde entier, car les données cliniques de toute juridiction réglementaire renforcent la base de preuves et pourraient finalement étayer l’approbation ailleurs.

Pourquoi c’est important

Les allers-retours réglementaires ont été émotionnellement épuisants pour la communauté HD, et nous partageons votre frustration. Cependant, ce n’est pas la fin de la route pour l’AMT-130. Comme nous l’avons déjà dit, cela représente un « point de sauvegarde » dans le développement de médicaments contre la HD, un endroit où il existe des preuves solides sur lesquelles nous pouvons nous appuyer, tirer des leçons et progresser. Les données montrant que la réduction de la HTT semble ralentir la progression de la maladie reste une réalisation marquante, quels que soient les délais réglementaires.

UniQure a exprimé son engagement à mener à bien ce processus avec l’AMT-130. L’entreprise dispose du compte rendu officiel de la réunion, elle se prépare à des discussions de suivi urgentes et elle explore de multiples voies réglementaires. Bien que le calendrier soit moins certain que nous l’espérions, l’objectif d’apporter une thérapie modificatrice de la maladie efficace à la communauté HD reste fermement en vue, et il est clair que la communauté HD est prête à se lever et à se battre pour que cela se produise le plus tôt possible.

Nous continuerons à suivre de près les développements et à tenir la communauté HD informée au fur et à mesure que de nouvelles informations émergent.

Résumé

• UniQure a reçu le compte rendu officiel de la réunion de la FDA du 29 octobre, confirmant que les données de phase I/II sont actuellement peu susceptibles d’étayer la soumission de la BLA
• L’entreprise prévoit de demander une réunion de suivi urgente avec la FDA au premier trimestre 2026 afin de déterminer la voie à suivre
• Les principales organisations de défense des intérêts de la HD ont publié une déclaration d’unité, proposant de coordonner les efforts avec les organismes de réglementation
• Les pétitions de la communauté ont recueilli plus de 41 805 signatures exhortant la FDA à maintenir la voie d’approbation accélérée
• Les données cliniques restent inchangées : L’AMT-130 semble ralentir la progression de la maladie de 75 % avec un profil de sécurité solide
• UniQure fait progresser les discussions réglementaires dans l’UE et au Royaume-Uni en tant que voies parallèles
• Cela représente un retard réglementaire, et non la fin du développement de l’AMT-130

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