Jeff CarrollPar Dr Jeff Carroll Edité par Professor Ed Wild Traduit par Laurent Paterski

Dimebon, un médicament expérimental commercialisé par Medivation, ne parvient pas dans l'essai HORIZON à améliorer les symptômes des patients de la maladie de Huntington. C'est la fin de la voie de développement de ce médicament pour la maladie de Huntington.

Qu'est-ce que Dimebon?

Dimebon est un médicament ancien qui a été développé en tant qu'anti-allergique en Russie. Se basant sur l'amélioration de symptômes mentaux ou “cognitifs” de sujets atteints de maladie d'Alzheimer ayant pris ce médicament, Medivation et Pfizer l'ont développé en tant que traitement potentiel des maladies d'Alzheimer et de Huntington.

Quel est l'historique?

Dans les premières phases du développement d'un médicament, les essais cliniques visent à démontrer que celui-ci est bien toléré chez un nombre restreint de volontaires sains ou de malades. La première étude “ DIMOND ” avait pour objectif l'observation des effets de Dimebon sur 90 patients atteints de la maladie de Huntington prenant soit Dimebon soit un placebo. Cet essai a montré que Dimebon était bien toléré et a suggéré l'existence d'un bénéfice potentiel dans les troubles mentaux associés à la MH.

Une étude de “ phase III ” à plus grande échelle a donc logiquement été conçue. Cet essai appelé HORIZON a inclus plusieurs centaines de patients atteint de MH en Europe et aux Etats-Unis dans l'objectif de confirmer le bénéfice de Dimebon sur les symptômes cognitifs de la MH.

Les études de phase III constituent la dernière étape avant la demande d'autorisation de mise sur le marché auprès des organismes règlementaires par un laboratoire pharmaceutique. Le succès ou l'échec de cette phase III conditionne la disponibilité des médicaments pour les patients.

A cette époque, élément marquant, Dimebon n'a pas réussi à faire preuve de son efficacité dans une grande étude de phase III mesurant l'amélioration des symptômes de centaines de patients atteints de la maladie d'Alzheimer. L'échec de cette étude à grande échelle a soulevé des interrogations au sujet du médicament. Néanmoins, en raison des résultats positifs de l'essai DIMOND, l'étude HORIZON a été poursuivie chez les patients atteints de MH.

Quels sont les résultats?

L'étude HORIZON s'est focalisée sur deux évaluations - un rapide quiz mental appelé “Mini-Mental State Examination” et un examen global appelé “CIBIC-plus” qui est basé sur l'impression clinique d'un médecin sur les symptômes des patients.

Ces deux évaluations n'ont pas mesuré d'amélioration pour les patients prenant Dimebon comparativement à ceux prenant le placebo. Les résultats n'étant pas du même ordre, l'échec pour ces deux évaluations était évident.

Quelle est la conclusion?

Dans un communiqué de presse publié par Medivation, David Hung (président et directeur général) a annoncé “nous allons suspendre le développement de Dimebon dans la maladie de Huntington y compris la phase d'extension en ouvert qui est en cours” - ce qui signifie la fin de l'aventure de Dimebon dans la maladie de Huntington.

Aspects positifs

En science, il existe souvent une contre-partie aux mauvaises nouvelles. Une autre façon de voir cette annonce frustrante est que les résultats ont été très nettement négatifs, ce qui ne laisse aucune place au doute. Cela signifie qu'il est désormais évident qu'une étude plus approfondie de Dimebon dans la maladie de Huntington est inutile - patients et chercheurs peuvent ainsi consacrer leur temps précieux ainsi que leur énergie dans le développement d'autres traitements - et comme le montrent nos autres articles HDBuzz plein d'espoir, il en existe beaucoup.

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