Actualités à propos de la recherche sur la maladie de Huntington. Expliqué simplement. Écrit par des scientifiques. Pour la communauté mondiale HD.

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Sujet de l´article: essai clinique

Des essais de médicaments de "diminution de la huntingtine", PRECISION, ciblent la huntingtine mutante.

Des essais de médicaments de "diminution de la huntingtine", PRECISION, ciblent la huntingtine mutante.

Dr Michael Flower à la date 24 octobre 2017

Un nouveau chapitre très intéressant dans le traitement de la maladie de Huntington commence tout juste – WAVE Life Sciences a annoncé deux essais cliniques, PRECISION-HD1 et PRECISION-HD2, portant sur deux nouveaux médicaments qui diminuent la protéine mutante de la maladie de Huntington. Nous sommes ravis de cette approche innovante pour des thérapies de diminution de la huntingtine mais ce sont les premiers jours et nous avons beaucoup de chemin à faire pour montrer que celle-ci est sans danger et efficace pour les personnes.

Une nouvelle étude révèle un éventuel biomarqueur MH

Une nouvelle étude révèle un éventuel biomarqueur MH

Leora Fox à la date 30 juin 2017

Que faire si un test sanguin pouvait fournir des informations sur l’état actuel et sur l’évolution de la maladie de Huntington ? C’est la prémisse de la recherche de biomarqueurs MH ; ceux-ci pourraient un jour être utiles pour la prise de décisions concernant des traitements et pour prédire comment vont évoluer les symptômes. Une équipe de chercheurs issus de plusieurs pays ont récemment analysé le sang, les images cérébrales et les examens cliniques recueillis dans le cadre de l’étude TRACK-HD. Ils ont constaté que les taux sanguins d’une protéine appelée chaîne légère des neurofilaments correspondaient à la gravité de la maladie de Huntington, ce qui en ferait un éventuel biomarqueur.

Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie

Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie

Dr Jeff Carroll à la date 30 juin 2017

La compagnie Ionis Pharmaceuticals a lancé, à la fin de l’année 2015, le tout premier essai portant sur un médicament visant à diminuer la huntingtine, parfois appelé un ‘médicament de silençage génique’. Lors d’une mise à jour notable, la compagnie a annoncé deux étapes importantes : l’essai est à ce jour complet et une ‘étude de prolongation ouverte’ sera activée dans cet essai pour les volontaires. Bien que rien ne soit garanti, ceci laisse bien augurer de l’avenir de cet important programme.

L’essai clinique de la compagnie Pfizer, ‘Amaryllis’, s’achève sur une déception : aucune amélioration des symptômes de la maladie de Huntington.

L’essai clinique de la compagnie Pfizer, ‘Amaryllis’, s’achève sur une déception : aucune amélioration des symptômes de la maladie de Huntington.

Dr Ed Wild à la date 26 décembre 2016

La compagnie Pfizer a annoncé que la première analyse de son essai ‘Amaryllis’, testant un médicament inhibiteur de l’enzyme PDE-10, montre que le médicament n’a pas atteint son objectif d’amélioration des symptômes de la maladie de Huntington. En conséquence, l’extension en ouvert de l’étude sera arrêtée. Ce ne sont pas les nouvelles que nous avions espérées mais nous en avons davantage appris sur la MH au cours de cette étude.

Désolé mes amis, l'essai PRIDE-HD NE démontre PAS que la pridopidine ralentit l'évolution de la maladie de Huntington

Désolé mes amis, l'essai PRIDE-HD NE démontre PAS que la pridopidine ralentit l'évolution de la maladie de Huntington

Dr Jeff Carroll à la date 16 décembre 2016

Un récent communiqué de presse de la compagnie Teva Pharmaceuticals a enthousiasmé la communauté MH, annonçant « Pridopidine démontre un ralentissement de l’évolution de la maladie de Huntington dans l’étude Pride-HD ». Qu’est-ce que la pridopidine, et que pouvons-nous dire réellement à propos de l’évolution de la maladie de Huntington chez des patients traités avec ce médicament ?

HDBuzz les bases : Phases et Conception d'un essai clinique

HDBuzz les bases : Phases et Conception d'un essai clinique

Dr Jeff Carroll et Melissa Christianson à la date 26 mai 2016

Ces dernières années ont été riches en résultats concernant les essais cliniques de médicaments pour lutter contre la maladie de Huntington (MH), et de manière paradoxale ces résultats peuvent être difficile à interpréter. Ce qui semblait être une question simple – Est-ce que le médicament est efficace ou pas ? – est devenue bien plus compliquée que prévue. HDBuzz existe pour aider les familles et communauté de la MH à dissocier l’espoir du buzz médiatique quant on parle des essais cliniques.

Réflexion sur les premiers symptômes de la maladie de Huntington et sur les régions du cerveau qui les contrôlent

Réflexion sur les premiers symptômes de la maladie de Huntington et sur les régions du cerveau qui les contrôlent

Dr Tamara Maiuri à la date 19 avril 2016

Des déficits cognitifs, ou des difficultés à penser clairement, apparaissent bien avant le diagnostic clinique traditionnel de la maladie de Huntington (MH). Bien que beaucoup soutiennent que les déficits cognitifs les plus précoces sont provoqués par la détérioration du striatum (une structure située au coeur du cerveau et qui est connue pour être sévèrement touchée dans la maladie de Huntington), il y a de nouvelles preuves qui suggèrent que s'intéresser uniquement à l'altération de cette structure, c'est dépeindre un tableau incomplet des changements qui ont lieu dans le cerveau des patients durant les toutes premières étapes de la maladie.

Conférence Thérapeutique sur la maladie de Huntington 2016- Jour 2

Conférence Thérapeutique sur la maladie de Huntington 2016- Jour 2

Dr Jeff Carroll à la date 2 mars 2016

Après une journée scientifique intéressante hier, le deuxième jour de la conférence se concentre sur les stratégies pour se débarrasser de la protéine toxique mutante Huntingtine, mais aussi sur les derniers développements excitants de recherche clinique actuelle et future.

Au-delà de l'illusion : les résultats de l'essai clinique sur la cystéamine

Au-delà de l'illusion : les résultats de l'essai clinique sur la cystéamine

Melissa Christianson à la date 2 janvier 2016

Au début du mois de décembre, la compagnie Raptor Pharmaceuticals a, dans le cadre de la maladie de Huntington, annoncé les résultats de l’essai clinique portant sur un médicament appelé cystéamine. Les gros titres dans les médias concernant cet essai sont excessifs et HDBuzz est donc là pour analyser ce que signifient réellement ces nouveaux résultats pour la communauté MH.