PTC Therapeutics a partagé douze mois de données de l’essai PIVOT-HD testant un médicament par voie orale diminuant la huntingtine, PTC-518. Bien que conçu pour évaluer l’innocuité, ils ont partagé des résultats encourageants.
Les résultats de l’essai clinique SELECT-HD sont connus, avec des nouvelles encourageantes pour cette thérapie de diminution sélective de l’allèle de la huntingtine mutée.
PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.
Roche a publié une lettre communautaire au début de 2023 pour annoncer que leur essai clinique Phase II pour étudier un médicament diminuant la huntingtine, Tominersen, est en cours. Nous résumons, dans cet article, les dernières nouvelles.
La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.
La semaine dernière, PTC Therapeutics a publié une déclaration indiquant que le recrutement des participants du bras américain de l’essai PIVOT-HD avait été interrompu. Dans cet article, nous allons exposer exactement ce que l’on sait.
Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité
Deux compagnies développant des médicaments pour la MH ont annoncé des nouvelles s’agissant de leurs médicaments diminuant la huntingtine. Parlons de l’histoire et des mises en garde entourant ces nouvelles pleines d’espoir.
