Sujet de l´article: modulateurs d'épissage

D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG

D’une pierre, deux coups : les médicaments diminuant la huntingtine ciblent également les expansions du triplet CAG

De manière surprenante, les médicaments diminuant par voie orale la huntingtine ralentissent également l’expansion somatique dans le gène huntingtin. Une nouvelle étude a identifié le gène PMS1.

Dr Sarah Hernandez20 juin 2024

Mise à jour des compagnies PTC Therapeutics et UniQure portant  sur leurs essais de diminution de la huntingtine

Mise à jour des compagnies PTC Therapeutics et UniQure portant sur leurs essais de diminution de la huntingtine

PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.

Dr Leora Fox et Dr Rachel Harding29 août 2023

Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD

Nouvelles décevantes de la compagnie Novartis au sujet du Branaplam et de l’essai VIBRANT-HD

La compagnie Novartis a annoncé qu’elle mettait fin au développement du médicament Branaplam dans le cadre de la maladie de Huntington. Ici, nous passons en revue cette dernière nouvelle et son impact sur la communauté MH.

Dr Rachel Harding13 février 2023