Une deuxième voie : uniQure prévoit un dépôt réglementaire pour AMT-130 au Royaume-Uni
⏱️ Lecture : 6 min | Alors que la voie réglementaire américaine pour AMT-130 reste compliquée, uniQure a annoncé prévoir de demander l’autorisation pour sa thérapie génique contre la MH au Royaume-Uni. Voici ce que cela signifie, et ce qui pourrait suivre.
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Le 30 avril 2026, uniQure a annoncé avoir tenu une réunion de pré-soumission avec la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni et prévoir de déposer une demande officielle d’autorisation d’AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington (MH) au Royaume-Uni. Alors que la voie réglementaire américaine a connu d’importants obstacles cette année, cette mise à jour reflète la stratégie plus large d’uniQure visant à rendre AMT-130 accessible aux personnes vivant avec la MH via plusieurs voies réglementaires à l’international.
Qu’est-ce que la MHRA, et qu’est-ce qu’une réunion de pré-soumission ?
Chaque pays dispose de ses propres agences réglementaires, qui examinent de manière indépendante les données en vue d’autoriser un médicament. Au Royaume-Uni, cette agence est la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).
La MHRA est l’agence réglementaire chargée d’évaluer et d’autoriser les médicaments au Royaume-Uni, à peu près l’équivalent de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. Comme la FDA, la MHRA évalue si un médicament est sûr et efficace avant qu’il puisse être prescrit aux personnes.
Une réunion de pré-soumission est un échange précoce entre une entreprise pharmaceutique et une agence réglementaire, organisé avant le dépôt d’une demande officielle. Elle permet à l’entreprise de confirmer que son dossier de données et ses informations de fabrication répondent aux exigences de l’agence, en s’assurant, en somme, que tout est en ordre avant d’entamer la procédure formelle.
uniQure qualifie les retours de cette réunion de constructifs et indique prévoir de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA), la demande officielle pour commercialiser un médicament au Royaume-Uni, au troisième trimestre 2026.
Quelles données étayeront la demande ?
Le dépôt prévu au Royaume-Uni s’appuiera sur les données à trois ans des essais cliniques de phase 1/2 en cours d’uniQure aux États-Unis et en Europe. Au cap des trois ans, l’analyse des données d’uniQure a montré que les personnes ayant reçu la dose élevée d’AMT-130 présentaient un ralentissement d’environ 75 % de la progression de la maladie par rapport à un groupe témoin d’histoire naturelle, mesuré à l’aide de l’échelle composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS).
Certaines lectrices et certains lecteurs attentifs se demandent peut-être s’il s’agirait d’une autorisation standard ou plutôt d’une autorisation « accélérée » ou « conditionnelle », ce type de voie d’accès plus précoce qui avait déjà été envisagé aux États-Unis. La réponse honnête, c’est que le communiqué de presse d’uniQure ne mentionne qu’une MAA standard, et l’entreprise n’a pas précisé si elle demanderait une autorisation conditionnelle à la MHRA.
Différentes agences réglementaires peuvent (et c’est le cas !) tirer des conclusions différentes à partir du même jeu de données.
La MHRA dispose bien d’une voie d’autorisation conditionnelle pour des médicaments présentant des preuves précoces prometteuses dans des situations de besoin médical important non satisfait, et la MH entrerait clairement dans ce cadre. Mais nous ne voulons pas aller plus vite que ce qui a réellement été annoncé. Ce que nous savons pour l’instant, c’est qu’uniQure prévoit de déposer une demande, et que la MHRA l’évaluera selon ses propres critères.
Que se passe-t-il aux États-Unis ?
La situation aux États-Unis reste non résolue. La FDA a indiqué à uniQure plus tôt cette année que les données actuelles de phase 1/2 ne suffisent pas à étayer une autorisation aux États-Unis et a recommandé un nouvel essai randomisé avec procédure simulée (sham).
uniQure a depuis obtenu une réunion de type B avec la FDA au deuxième trimestre 2026, au cours de laquelle l’entreprise s’attend à discuter de conceptions possibles d’essais de phase 3 et à obtenir un retour sur le plan d’analyse statistique des données AMT-130 à quatre ans, attendues au troisième trimestre 2026.
Pour ajouter une couche d’incertitude, la direction du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) vient de changer à nouveau, cette division de la FDA étant chargée d’évaluer les thérapies géniques comme AMT-130.
Le 30 avril n’a pas seulement apporté la nouvelle qu’uniQure prévoit de demander une autorisation réglementaire au Royaume-Uni : il a aussi marqué le dernier jour du Dr Vinay Prasad à la FDA. En tant que responsable du service chargé d’examiner AMT-130 en vue d’une autorisation réglementaire aux États-Unis, et sceptique déclaré à l’égard des thérapies cellulaires et géniques, son départ constitue une variable supplémentaire dans la voie réglementaire américaine pour AMT-130.
Le Dr Vinay Prasad, qui a dirigé le CBER pendant la période où l’agence s’est opposée le plus fermement à AMT-130 et a demandé un essai avec procédure simulée (sham), a quitté la FDA le 30 avril 2026, retrouvant son poste d’enseignant-chercheur à l’Université de Californie à San Francisco.
La Dre Katherine Szarama, qui avait été l’adjointe de Prasad, a été nommée directrice par intérim du CBER. Szarama est relativement nouvelle dans ce rôle et ses positions sur les standards d’évaluation des thérapies géniques, y compris sa position concernant AMT-130 en particulier, ne sont pas encore connues publiquement.
Un remplaçant permanent de Prasad n’a pas encore été nommé. La manière dont la nouvelle direction abordera la question d’AMT-130 reste à voir, et c’est un élément de plus que nous suivrons de près à mesure que la voie américaine continue de se dessiner.
Pourquoi est-ce important, et à quoi faut-il s’attendre ?
Différentes agences réglementaires peuvent (et c’est le cas !) tirer des conclusions différentes à partir du même jeu de données. La MHRA fonctionne selon ses propres normes, ses propres cadres et sa propre évaluation du rapport bénéfice/risque. Il est donc réellement possible que la voie au Royaume-Uni soit différente de celle des États-Unis.
Cela dit, déposer une demande n’est pas la même chose qu’obtenir une autorisation. La MHRA évaluera les données et rendra sa propre décision.
Pour la communauté MH, en particulier les familles au Royaume-Uni et à l’international, c’est une avancée importante. uniQure a également indiqué poursuivre activement des voies réglementaires sur d’autres marchés internationaux, avec de nouvelles mises à jour attendues au second semestre 2026.
Pour les familles aux États-Unis, le tableau est plus compliqué pour l’instant, mais la réunion de type B avec la FDA attendue ce trimestre et la publication des données à quatre ans à l’horizon signifient que l’histoire américaine est loin d’être terminée. Nous suivrons cela de près et nous te tiendrons au courant au fur et à mesure de l’avancement du processus.
Résumé
Le 30 avril 2026, uniQure a annoncé une réunion de pré-soumission réussie avec la MHRA du Royaume-Uni
uniQure prévoit de soumettre une demande officielle d’autorisation de mise sur le marché (MAA) au Royaume-Uni pour AMT-130 au T3 2026
Le dépôt s’appuiera sur les données à trois ans de l’essai de phase 1/2 d’uniQure montrant un ralentissement d’environ 75 % de la progression de la maladie à la dose élevée
uniQure n’a pas précisé si l’entreprise vise une autorisation conditionnelle ou standard, mais nous en dirons plus dès que ce sera clarifié
Aux États-Unis, la FDA a demandé davantage de données dans un essai de phase 3 et une réunion de type B est prévue au T2 2026 pour discuter de conceptions possibles d’essais
uniQure poursuit également des voies réglementaires sur d’autres marchés internationaux
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