Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
Le point sur COVID-19:qu'est ce que ça signifie pour les familles HD , quel est l' impact sur la recherche HD ,et comment il a changé la façon dont la science travaille ?
Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
HDBuzz aide à démêler certaines affirmations audacieuses concernant les résultats de l’essai Pride-HD
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH