Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
HDBuzz aide à démêler certaines affirmations audacieuses concernant les résultats de l’essai Pride-HD
Un traitement existant donne un boost aux cellules MH du cerveau mais plus de tests sont requis pour l'essai clinique
Annonce très importante : Premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique
Un meilleur outil pour les essais MH ! Un moyen innovant pour évaluer la huntingtine mutante à l'extérieur du cerveau