Encore de bonnes nouvelles pour la communauté MH de la part de la compagnie uniQure, dont la thérapie génique unique semble sûre et montre des signes de ralentissement des signes et symptômes de la maladie.
PTC Therapeutics et UniQure ont partagé des mises à jour sur leurs essais cliniques respectifs, testant différentes approches de diminution de la huntingtine. Nous explorons les données présentées dans ces deux études.
Après une pause de 3 mois dans le recrutement du fait de préoccupations concernant des effets secondaires, UniQure a partagé la bonne nouvelle : leur essai de thérapie génique sur l'AMT-130 se poursuivra avec de nouvelles mesures de sécurité
UniQure mène des essais d’innocuité portant sur la première thérapie génique pour la MH. Un communiqué de presse a présenté une mise à jour d’une année concernant le premier groupe de 10 personnes
Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
Nombreux articles sur CRISPR, une nouvelle technique de modification de l'ADN. Espoir ou battage médiatique ?