Actualités à propos de la recherche sur la maladie de Huntington. Expliqué simplement. Écrit par des scientifiques. Pour la communauté mondiale HD.

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Désactiver l’édition du génome lorsque vous avez terminé.

Désactiver l’édition du génome lorsque vous avez terminé.

Dr Michael Flower à la date 23 novembre 2017

L’édition du génome est, en ce moment, une frontière très discutée en science médicale avec ‘la chirurgie de l’ADN’ ayant le potentiel pour traiter ou guérir des maladies génétiques, telles que la maladie de Huntington. Dans cet article, nous examinons ce que cette technologie peut réaliser actuellement et abordons les défis qui se posent encore. Nous aborderons également la façon selon laquelle une équipe de scientifiques suisses a récemment développé un moyen de désactiver le mécanisme d’édition du génome après que celui-ci ait réalisé son travail.

Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie

Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie

Dr Jeff Carroll à la date 30 juin 2017

La compagnie Ionis Pharmaceuticals a lancé, à la fin de l’année 2015, le tout premier essai portant sur un médicament visant à diminuer la huntingtine, parfois appelé un ‘médicament de silençage génique’. Lors d’une mise à jour notable, la compagnie a annoncé deux étapes importantes : l’essai est à ce jour complet et une ‘étude de prolongation ouverte’ sera activée dans cet essai pour les volontaires. Bien que rien ne soit garanti, ceci laisse bien augurer de l’avenir de cet important programme.

L’essai clinique de la compagnie Pfizer, ‘Amaryllis’, s’achève sur une déception : aucune amélioration des symptômes de la maladie de Huntington.

L’essai clinique de la compagnie Pfizer, ‘Amaryllis’, s’achève sur une déception : aucune amélioration des symptômes de la maladie de Huntington.

Dr Ed Wild à la date 26 décembre 2016

La compagnie Pfizer a annoncé que la première analyse de son essai ‘Amaryllis’, testant un médicament inhibiteur de l’enzyme PDE-10, montre que le médicament n’a pas atteint son objectif d’amélioration des symptômes de la maladie de Huntington. En conséquence, l’extension en ouvert de l’étude sera arrêtée. Ce ne sont pas les nouvelles que nous avions espérées mais nous en avons davantage appris sur la MH au cours de cette étude.

Désolé mes amis, l'essai PRIDE-HD NE démontre PAS que la pridopidine ralentit l'évolution de la maladie de Huntington

Désolé mes amis, l'essai PRIDE-HD NE démontre PAS que la pridopidine ralentit l'évolution de la maladie de Huntington

Dr Jeff Carroll à la date 16 décembre 2016

Un récent communiqué de presse de la compagnie Teva Pharmaceuticals a enthousiasmé la communauté MH, annonçant « Pridopidine démontre un ralentissement de l’évolution de la maladie de Huntington dans l’étude Pride-HD ». Qu’est-ce que la pridopidine, et que pouvons-nous dire réellement à propos de l’évolution de la maladie de Huntington chez des patients traités avec ce médicament ?

Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington 2016 - 3ème jour

Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington 2016 - 3ème jour

Dr Jeff Carroll à la date 14 mars 2016

Le troisième et dernier jour de la conférence thérapeutique 2016 fait le point sur les thérapies de remplacement cellulaire, en ce y compris les cellules souches, et sur de nouvelles façons d’évaluer et de modéliser la progression de la maladie de Huntington pour une meilleure compréhension et la réalisation d’essais cliniques importants.

Exploiter la puissance des virus pour traiter la maladie de Huntington

Exploiter la puissance des virus pour traiter la maladie de Huntington

Leora Fox à la date 19 février 2016

De nouvelles thérapies pour des troubles, tels que la maladie de Huntington, sont en voie de développement mais pouvoir administrer des médicaments dans les cellules du cerveau peut être un défi important. Un groupe de scientifiques a mis au point et testé un virus inoffensif pouvant délivrer efficacement un message de ‘silençage génique’ dans le cerveau des souris, beaucoup plus loin que les virus actuels ne peuvent le faire. Qui plus est, le médicament peut être administré par une simple injection dans le sang, offrant un énorme potentiel pour la recherche en silençage génique, et au-delà.

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Dr Jeff Carroll à la date 28 octobre 2015

Une grande nouvelle aujourd’hui : des médicaments de silençage génique, ciblant le gène MH, ont été administrés avec succès chez les premiers patients MH. Ces braves volontaires sont les tout premiers patients à être traités avec des médicaments conçus pour s’attaquer à la cause profonde de la maladie de Huntington, une approche de traitement possédant un énorme potentiel. Qu’en est-il de cette nouvelle qui nous a tellement enthousiasmés ?

Une vaste étude révèle de nouveaux 'gènes modificateurs' de la maladie de Huntington

Une vaste étude révèle de nouveaux 'gènes modificateurs' de la maladie de Huntington

Dr Jeff Carroll à la date 2 septembre 2015

Même si tous les patients atteints de la maladie de Huntington ont une mutation du même gène, l’âge auquel ceux-ci développent les symptômes varie considérablement. Un consortium international de chercheurs MH vient de publier une étude marquante portant sur les différences génétiques existant entre les individus, ce qui pourrait expliquer une partie de cette variabilité et fournir certaines nouvelles cibles tentantes pour la découverte de médicaments.

Annonce de résultats positifs pour un médicament tétrabénazine amélioré dans le cadre de la maladie de Huntington

Annonce de résultats positifs pour un médicament tétrabénazine amélioré dans le cadre de la maladie de Huntington

Dr Jeff Carroll à la date 13 janvier 2015

La compagnie Auspex Pharmaceuticals a annoncé les résultats de deux essais cliniques, ‘First-HD’ et ‘Arc-HD’, conçus pour tester une version modifiée du médicament tétrabénazine approuvé dans le cadre de la maladie de Huntington, lequel réduit les mouvements involontaires. Les résultats révèlent que, dans le cadre de la maladie de Huntington, le médicament de la compagnie Auspex a certains avantages par rapport à la tétrabénazine pour le traitement des mouvements excessifs.