Une équipe de recherche chinoise a développé un nouveau moyen de réduire indirectement la protéine huntingtine en ciblant une protéine appelée GPR52. Les molécules qu’ils ont conçues étaient protectrices dans les cellules et chez les souris MH
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
Le point sur COVID-19:qu'est ce que ça signifie pour les familles HD , quel est l' impact sur la recherche HD ,et comment il a changé la façon dont la science travaille ?
Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
HDBuzz rendent compte de la conférence thérapeutique annuelle portant sur la maladie de Huntington qui s'est tenue à Palm sPRINGS