Lisez notre résumé des dernières mises à jour suite à la réunion plénière EHDN 2020
Le point sur COVID-19:qu'est ce que ça signifie pour les familles HD , quel est l' impact sur la recherche HD ,et comment il a changé la façon dont la science travaille ?
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Incroyables nouvelles de Ionis et Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine Htt dans le LCR
WAVE Life Sciences lance l’essai clinique PRECISION visant à supprimer la protéine mutante de la MH
Ionis annonce que son essai HTTRx (diminuer la protéine huntingtine), est complet et prévoit de l'étendre
Un éventuel biomarqueur a été découvert lors d’une récente étude clinique.
L’essai ‘Amaryllis’ portant sur un médicament inhibiteur de PDE-10 n’a pas réussi à améliorer les symptômes MH