Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
Annonce très importante : Premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique
Un meilleur outil pour les essais MH ! Un moyen innovant pour évaluer la huntingtine mutante à l'extérieur du cerveau
Essai clinique portant sur une thérapie contre la MH prévu pour 2015. 1ère étape : s'assurer qu'elle est sans danger
La 'navette cérébrale' de Roche pourrait-elle fonctionner pour des médicaments MH de silençage génique ?