Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
Nouveaux outils pour combler le fossé entre le laboratoire et les patients dans notre compte-rendu du deuxième jour de la conférence thérapeutique MH 2019
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
Un traitement existant donne un boost aux cellules MH du cerveau mais plus de tests sont requis pour l'essai clinique
Chercheurs conçoivent un virus pour délivrer plus efficacement des médicaments de silençage génique dans le cerveau
La MH rend un peu trop zélée la protéine ATM. Nous pouvons actuellement rechercher des médicaments pour la stabiliser
Un nouveau modèle murin offre un aperçu de la maladie de Huntington
Utilisation de souris ayant des neurones fluorescents pour déchiffrer les 1ers stades de la neurodégénérescence