Actualités à propos de la recherche sur la maladie de Huntington. Expliqué simplement. Écrit par des scientifiques. Pour la communauté mondiale HD.

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Sujet de l´article: silençage du gène

Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington 2018 - 3ème jour

Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington 2018 - 3ème jour

Dr Jeff Carroll à la date 6 avril 2018

Bonjour du dernier jour de la conférence thérapeutique MH 2018 ! Deux sessions aujourd’hui : la première portant sur la protéine produite à partir du gène MH, la seconde comprenant des résumés sur les essais de diminution de la huntingtine menée par Wave Life Sciences et Ionis Pharmaceuticals.

Succès ! Le médicament ASO réduit les taux de la protéine huntingtine mutante chez les patients MH

Succès ! Le médicament ASO réduit les taux de la protéine huntingtine mutante chez les patients MH

Dr Jeff Carroll à la date 21 décembre 2017

Lors d’un communiqué à présenter probablement comme l’une des plus grandes percées dans le cadre de la maladie de Huntington depuis la découverte du gène MH en 1993, la société Ionis et le groupe Roche ont annoncé que le premier essai humain portant sur un médicament réduisant la huntingtine, IONIS-HTTrx, démontre que celui-ci réduit la protéine huntingtine mutante dans le système nerveux, et est sans danger et bien toléré.

Des essais de médicaments de "diminution de la huntingtine", PRECISION, ciblent la huntingtine mutante.

Des essais de médicaments de "diminution de la huntingtine", PRECISION, ciblent la huntingtine mutante.

Dr Michael Flower à la date 24 octobre 2017

Un nouveau chapitre très intéressant dans le traitement de la maladie de Huntington commence tout juste – WAVE Life Sciences a annoncé deux essais cliniques, PRECISION-HD1 et PRECISION-HD2, portant sur deux nouveaux médicaments qui diminuent la protéine mutante de la maladie de Huntington. Nous sommes ravis de cette approche innovante pour des thérapies de diminution de la huntingtine mais ce sont les premiers jours et nous avons beaucoup de chemin à faire pour montrer que celle-ci est sans danger et efficace pour les personnes.

Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie

Une mise à jour confirme que l’essai de silençage génique dans le cadre de la maladie de Huntington est sur la bonne voie

Dr Jeff Carroll à la date 30 juin 2017

La compagnie Ionis Pharmaceuticals a lancé, à la fin de l’année 2015, le tout premier essai portant sur un médicament visant à diminuer la huntingtine, parfois appelé un ‘médicament de silençage génique’. Lors d’une mise à jour notable, la compagnie a annoncé deux étapes importantes : l’essai est à ce jour complet et une ‘étude de prolongation ouverte’ sera activée dans cet essai pour les volontaires. Bien que rien ne soit garanti, ceci laisse bien augurer de l’avenir de cet important programme.

Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington - 2ème jour

Conférence thérapeutique sur la maladie de Huntington - 2ème jour

Dr Jeff Carroll à la date 15 mai 2017

Le deuxième jour de la conférence porte sur certaines des approches les plus prometteuses pour lutter contre la maladie de Huntington.

Avancées importantes dans les outils d'édition, nouvelle génération, du génome pour la maladie de Huntington.

Avancées importantes dans les outils d'édition, nouvelle génération, du génome pour la maladie de Huntington.

Mr. Shawn Minnig à la date 16 décembre 2016

Ces derniers jours ont vu une foule de nouvelles informations concernant l'utilisation d’une chose appelée l'édition du génome en tant que thérapie potentielle pour des maladies génétiques, telles que la maladie de Huntington. Ces approches, incluant des outils aux noms exotiques comme les nucléases à doigts de zinc et CRISPR/Cas9, diffèrent des méthodes plus traditionnelles de réduction de l’impact de la mutation MH sur les cellules. Quoi de neuf s’agissant de ce domaine de recherche passionnant ?

Conférence Thérapeutique sur la maladie de Huntington 2016- Jour 2

Conférence Thérapeutique sur la maladie de Huntington 2016- Jour 2

Dr Jeff Carroll à la date 2 mars 2016

Après une journée scientifique intéressante hier, le deuxième jour de la conférence se concentre sur les stratégies pour se débarrasser de la protéine toxique mutante Huntingtine, mais aussi sur les derniers développements excitants de recherche clinique actuelle et future.

Exploiter la puissance des virus pour traiter la maladie de Huntington

Exploiter la puissance des virus pour traiter la maladie de Huntington

Leora Fox à la date 19 février 2016

De nouvelles thérapies pour des troubles, tels que la maladie de Huntington, sont en voie de développement mais pouvoir administrer des médicaments dans les cellules du cerveau peut être un défi important. Un groupe de scientifiques a mis au point et testé un virus inoffensif pouvant délivrer efficacement un message de ‘silençage génique’ dans le cerveau des souris, beaucoup plus loin que les virus actuels ne peuvent le faire. Qui plus est, le médicament peut être administré par une simple injection dans le sang, offrant un énorme potentiel pour la recherche en silençage génique, et au-delà.

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Décollage : Premières personnes traitées avec des médicaments de silençage génique !

Dr Jeff Carroll à la date 28 octobre 2015

Une grande nouvelle aujourd’hui : des médicaments de silençage génique, ciblant le gène MH, ont été administrés avec succès chez les premiers patients MH. Ces braves volontaires sont les tout premiers patients à être traités avec des médicaments conçus pour s’attaquer à la cause profonde de la maladie de Huntington, une approche de traitement possédant un énorme potentiel. Qu’en est-il de cette nouvelle qui nous a tellement enthousiasmés ?