Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
Nouvel outil de diminution de la huntingtine de @SangamoTx et @CHDIfoundation utilisant des "Doigts de Zinc" pour éteindre le gène huntingtin muté. Plus de détails sur cette nouvelle technique ici.
UniQure annonce les détails de son projet d’essai visant à évaluer la sécurité et la capacité de la thérapie génique AMT-130 à réduire la protéine problématique de la huntingtine à l’aide d’un système de libération du virus à prise unique.
Une nouvelle publication donne plus de détails sur les résultats de l'étude d'innocuité d'Ionis et Roche avec un ASO de diminution de la huntingtine.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
L'essai GENERATION-HD1 testera si le médicament RG6042 - anciennement Ionis-HTTRx - ralentit la progression de la maladie de Huntington.
Résumés du 3ème jour de la conférence thérapeutique sur la MH : protéine huntingtine – diminution de celle-ci
Incroyables nouvelles de Ionis et Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine Htt dans le LCR