Il y a d’autres bonnes nouvelles dans le domaine thérapeutique s’agissant de la maladie de Huntington alors que nous recevons des résultats positifs de la part de la compagnie SKYHAWK Therapeutics s’agissant de leur petite molécule SKY-0515
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
Le travail avec des techniques d’édition du génome rapproche ces outils de leur utilisation en essais cliniques MH
Annonce très importante : Premiers patients MH traités avec des médicaments de silençage génique
Nouveaux progrès dans la détection de la protéine huntingtine mutante.
La carence d’un acide aminé spécifique contribue-t-elle au développement de la maladie de Huntington ?
La créatine à des doses élevées ‘retarderait le début de la maladie de Huntington’. Espoir ou faux espoir ?