Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
L'essai GENERATION-HD1 testera si le médicament RG6042 - anciennement Ionis-HTTRx - ralentit la progression de la maladie de Huntington.
Résumé quotidien sur les interventions lors de la conférence thérapeutique MH 2018 à Palm Springs
L'ADN occupe le devant de la scène pour le 2ème jour de la conférence thérapeutique sur la MH à Palm Springs
Résumés du 3ème jour de la conférence thérapeutique sur la MH : protéine huntingtine – diminution de celle-ci
Incroyables nouvelles de Ionis et Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine Htt dans le LCR
L’outil d’édition du génome, CRISPR, est doté maintenant d’un interrupteur.
WAVE Life Sciences lance l’essai clinique PRECISION visant à supprimer la protéine mutante de la MH
Techniques CRISPR-Cas9 peuvent être utilisées pour modifier le gène MH dans un cerveau de souris vivante
Un éventuel biomarqueur a été découvert lors d’une récente étude clinique.
Ionis annonce que son essai HTTRx (diminuer la protéine huntingtine), est complet et prévoit de l'étendre