La FDA accorde le statut de "Nouveau médicament à l'étude " à AMT-130,thérapie génique abaissant la huntingtine , ouvrant la voie aux essais humains
Cet automne, plusieurs entreprises (Wave, PTC et Voyager entre autre), qui tentent de mettre au point de nouvelles technologies de diminution de la huntingtine, ont fait des annonces.
L'essai GENERATION-HD1 testera si le médicament RG6042 - anciennement Ionis-HTTRx - ralentit la progression de la maladie de Huntington.
Résumé quotidien sur les interventions lors de la conférence thérapeutique MH 2018 à Palm Springs
L'ADN occupe le devant de la scène pour le 2ème jour de la conférence thérapeutique sur la MH à Palm Springs
Résumés du 3ème jour de la conférence thérapeutique sur la MH : protéine huntingtine – diminution de celle-ci
Incroyables nouvelles de Ionis et Roche ! Le médicament HTTRx réduit avec succès la protéine Htt dans le LCR
L’outil d’édition du génome, CRISPR, est doté maintenant d’un interrupteur.
WAVE Life Sciences lance l’essai clinique PRECISION visant à supprimer la protéine mutante de la MH
Techniques CRISPR-Cas9 peuvent être utilisées pour modifier le gène MH dans un cerveau de souris vivante
Un éventuel biomarqueur a été découvert lors d’une récente étude clinique.