Un nouvel outil d’imagerie signifie que les scientifiques peuvent désormais mesurer directement les taux de la protéine huntingtine toxique chez des modèles animaux MH, ce qui permet de voir l’efficacité des thérapies de diminution de la huntingtine
Des chercheurs de PTC Therapeutics ont récemment publié les résultats de recherches passionnantes – un nouveau médicament prometteur pour la diminution de la huntingtine pouvant être pris sous forme de pilule.
La 1ère série de résultats de l’essai GENERATION-HD1 mené par ROCHE, interrompu et concernant le médicament Tominersen, a été partagée cette semaine avec la communauté MH.
Une équipe de recherche chinoise a développé un nouveau moyen de réduire indirectement la protéine huntingtine en ciblant une protéine appelée GPR52. Les molécules qu’ils ont conçues étaient protectrices dans les cellules et chez les souris MH
La société Wave Life Sciences a partagé la nouvelle décevante selon laquelle leurs deux ASOs administrés chez des patients MH dans des essais de Phase I/II n’ont pas réussi à diminuer les taux de la hutingtine mutante.
Nouvelles décevantes de Roche et Ionis ; l'essai de phase III portant sur le médicament Tominersen a été interrompu prématurément.
Lisez notre résumé des dernières mises à jour suite à la réunion plénière EHDN 2020
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
Compte-rendu de HDBuzz sur la conférence thérapeutique MH annuelle à Palm Springs
Le point sur COVID-19:qu'est ce que ça signifie pour les familles HD , quel est l' impact sur la recherche HD ,et comment il a changé la façon dont la science travaille ?